国内首个！锦篮基因鞘内给药治疗I型SMA临床研究启动

中国人民解放军总医院第七医学中心药物临床试验机构办徐娟老师表示：药物临床试验机构会全力支持本项目，同时也希望各参与方精诚合作，发挥各方职责，按照GCP法规和方案要求，保质保量的完成本项目，并预祝本项目取得圆满成功。

中国人民解放军总医院第七医学中心董成副主任表示：本项目的成功开展对中心的学科建设和1型SMA患儿的治疗均具有非常重大的意义，预祝本项目在各方的共同努力和支持下取得圆满成功。

锦篮临床运营副总朱智明教授表示：会积极协调各方，把控试验进度，保证沟通及时顺畅。并希望各方能够在接下来的工作中再接再厉，克服困难，按照既定的目标和计划共同推进项目进度，取得预期的目标成果。

本临床试验项目的主要研究者，中国人民解放军总医院第七医学中心封志纯教授表示，该项目是国际首个鞘内给药治疗I型脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物临床研究，这对于拓展现有I型脊髓性肌萎缩症治疗方法具有里程碑的意义。