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Nature：一篇6000字「RNAi疗法」报告

RNA干扰(RNAi)疗法的发展始于1998年发表在Nature杂志上的一篇题为“Potent and specific genetic interference by double-stranded RNA in Caenorhabditis elegans”重要论文。 Andrew Fire、Craig C. Mello等科学家发现，使用长双链RNA (dsRNA)能够沉默秀丽隐杆线虫中特定基因的表达。基于这些重要发现，siRNA在科研及治疗领域的应用开始发展。

BiG生物创新社

RNAi疗法

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3个月前
FDA拒批RNAi疗法Onpattro扩展适应症

10月9日，Alnylam Pharmaceuticals宣布：美国 FDA拒绝批准其RNAi疗法patisiran（商品名：onpattro）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的上市申请。

细胞基因治疗前沿

FDA RNAi疗法心肌病

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1年前
5.58亿美元！Alnylam的RNAi疗法patisiran获得FDA委员会支持

CRDAC以9:3的投票结果认为，patisiran治疗ATTR淀粉样变心肌病的益处大于其风险。

细胞基因治疗前沿

RNAi疗法 FDA 多发性神经病变

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1年前
圣诺医药：RNAi治疗药物STP707 I期临床试验成功

2023年8月30日，圣诺医药（Sirnaomics）宣布，已完成siRNA药物STP707 I期临床试验（NCT05037149）所有给药方案，用于治疗实体瘤晚期患者。

细胞基因治疗前沿

圣诺医药 RNAi疗法胰腺癌肝癌

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1年前
RNAi疗法龙头公司Alnylam，2型糖尿病药物加拿大申报临床

12月21日，全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，该公司已向加拿大卫生部提交临床试验申请(CTA)，以启动ALN-KHK的1/2期研究。ALN-KHK是一款靶向己酮糖激酶(KHK)的研究性RNAi疗法药物，用于治疗2型糖尿病与代谢综合征X。

细胞基因治疗前沿

RNAi疗法 2型糖尿病

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1年前
美国FDA批准Alnylam的RNAi疗法治疗罕见多发性神经病

2022年6月13，专业RNAi治疗公司Alnylam宣布，美国FDA批准了其开发的Amvuttra，这是一款皮下注射给药的RNAi疗法，每三月注射一次，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导淀粉样变性的多发性神经病。

靶点社

RNAi疗法 Alnylam

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2年前
齐鲁制药：乙肝RNAi疗法报临床！Arbutus原研，花2.8亿美元引进

2022年5月10日，药审中心承办了齐鲁制药有限公司和Arbutus提交的1类生物制品AB-729注射液的临床申请。该药为一款针对乙肝的RNAi疗法！齐鲁制药花2.8亿元引进，获得其在大中华区的开发和商业化权益。

靶点社

齐鲁制药乙肝新药 RNAi疗法

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2年前