FDA拒批RNAi疗法Onpattro扩展适应症
10月9日,Alnylam Pharmaceuticals宣布:美国 FDA拒绝批准其RNAi疗法patisiran(商品名:onpattro)用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的上市申请。
细胞基因治疗前沿
RNAi疗法龙头公司Alnylam,2型糖尿病药物加拿大申报临床
12月21日,全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布,该公司已向加拿大卫生部提交临床试验申请(CTA),以启动ALN-KHK的1/2期研究。ALN-KHK是一款靶向己酮糖激酶(KHK)的研究性RNAi疗法药物,用于治疗2型糖尿病与代谢综合征X。
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