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"基因疗法"相关的结果
  • 只需一针，持久改善致盲性疾病！基因疗法拟纳入突破性治疗品种

    只需一针，持久改善致盲性疾病！基因疗法拟纳入突破性治疗品种
    8月9日晚间，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示， 上海天泽云泰生物医药有限公司（下称 天泽云泰生物 ） 申报的 治疗用生物制品 VGR-R01 拟纳入突破性治疗品种，用于 治疗 结晶样视网膜变性（BCD） 。 公开资料显示， VGR -R01是一款基因治疗产品。 在用药方式上，这款基因治疗 通过 视网膜下 腔注射给药，且 只需要注射一次就有望起到相应的长期疗效 。
    医药观澜
    基因疗法
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    3个月前
  • 只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获欧盟批准

    只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获欧盟批准
    今日，欧盟委员会（EC）宣布授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法 Durveqtix（fidanacogene elaparvovec） 有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者 ，这些患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。 血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子 IX 。 患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。
    药明康德
    凝血因子IX 血友病 基因疗法
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    3个月前
  • 自闭症和Phelan-McDermid综合征基因疗法IND在美获批

    自闭症和Phelan-McDermid综合征基因疗法IND在美获批
    Jaguar基因治疗公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司的JAG201研究新药（IND）申请，JAG201是一种治疗自闭症谱系障碍（ASD）和Phelan-McDermid综合征（Phelan-McDermid syndrome，PMS）的基因疗法。 目前，美国约有30000名ASD或PMS患者存在SHANK3突变或缺失，目前尚无治疗方法。 JAG201旨在通过AAV9载体提供功能性SHANK3，以治疗该疾病的根本原因。
    罕见病信息网
    基因疗法 费伦-麦克德米德综合征 孤独症谱系障碍
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    3个月前