8月9日晚间,中国国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDE)公示, 上海天泽云泰生物医药有限公司(下称 天泽云泰生物 ) 申报的 治疗用生物制品 VGR-R01 拟纳入突破性治疗品种,用于 治疗 结晶样视网膜变性(BCD) 。 公开资料显示, VGR -R01是一款基因治疗产品。 在用药方式上,这款基因治疗 通过 视网膜下 腔注射给药,且 只需要注射一次就有望起到相应的长期疗效 。
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