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fidanacogene elaparvovec
fidanacogene elaparvovec今日，欧盟委员会（EC）宣布授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法 Durveqtix（fidanacogene elaparvovec） 有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者 ，这些患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。 血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子 IX 。 患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。
浙公网安备33011002015279
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