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"基因疗法"相关的结果
  • 一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法

    一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法
    根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 AADCD是一种致病率极高且会缩短寿命的罕见遗传性疾病。 2022年，它首次获得欧盟委员会批准 上市（商品名Upstaza），成为直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。
    医麦客
    基因疗法 大脑
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    6天前
  • 首款！一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法

    首款！一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法
    PTC Therapeutics今天宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec） 用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD） 的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。 根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 AADCD 是一种致病率极高且会缩短寿命的罕见遗传性疾病。
    求实药社
    基因疗法 大脑
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    1周前
  • 全球已有8款AAV基因疗法上市，如何进行质量控制？

    全球已有8款AAV基因疗法上市，如何进行质量控制？
    基因疗法，作为继小分子、大分子靶向疗法之后崛起的新一代精准医疗手段，通过精准地修饰、操作或删除基因，成功地解决了传统小分子药物和抗体药物在成药性及根治疾病方面的局限性，有望实现“一次治疗，终生治愈”。 随着生命科学技术的进步，基因治疗已成为新药研发的重点领域。 目前， 全球已有21款基因疗法获批上市，其中8款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因治疗产品已成功进入市场， 且多项相关临床试验正在积极推进 。
    医麦客
    基因疗法 AAV
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    1周前
  • 所有患者停止标准治疗！创新基因疗法上市时间有望提前3年

    所有患者停止标准治疗！创新基因疗法上市时间有望提前3年
    FDA同意，正在进行的1/2期STAAR研究的数据可以作为该疗法获得加速批准的主要依据，并将所有患者52周的估算肾小球滤过率（eGFR）斜率作为中间临床终点。 Sangamo预计， 支持加速批准的完整数据集将在2025年上半年完成，并计划于2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。 如果获批，将会比预期的批准时间提前了三年，且无需进行额外的注册性研究。
    医麦客
    STA 基因疗法
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    3周前
  • 所有患者停止标准治疗！创新基因疗法上市时间有望提前3年

    所有患者停止标准治疗！创新基因疗法上市时间有望提前3年
    日前，Sangamo Therapeutics宣布已与美国FDA就其在研基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）用于治疗法布里病的加速批准监管途径达成共识。 FDA同意，正在进行的1/2期STAAR研究的数据可以作为该疗法获得加速批准的主要依据，并将所有患者52周的估算肾小球滤过率（eGFR）斜率作为中间临床终点。 Sangamo预计， 支持加速批准的完整数据集将在2025年上半年完成，并计划于2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。
    药明康德
    STA 基因疗法
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    4周前
  • 信念医药两款血友病基因疗法获美国FDA儿科罕见病资格认定

    信念医药两款血友病基因疗法获美国FDA儿科罕见病资格认定
    在美国， 血友病B患者人数少于5000人，血友病A患者人数不到5万人，均满足RPDD对应的人数要求 ；患有严重的血友病B和血友病A的儿童，在走路早期甚至新生儿阶段便会出现关节出血，如果治疗不及时或者治疗不当，或将发展为关节活动障碍、颅内出血等，甚至致残或危及生命，临床需求有待满足。 BBM-H901注射液和BBM-H803注射液已于2022年获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），此次认定意味着两款药物同样符合RPDD标准，其临床价值再次获得认可。 已知研究数据显示，两款候选药物均具备良好的安全性和有效性。
    医麦客News
    血友病 基因疗法
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    1个月前
  • 全球首款！渐冻症基因疗法创新药，国内获批上市

    全球首款！渐冻症基因疗法创新药，国内获批上市
    刚刚，国家药监局官网显示，渤健（Biogen）药物托夫生（Tofersen）在国内获批上市，商品名：凯盛迪，用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 （ALS），即渐冻症。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。 公司发言人曾透露，托夫生每剂售价为 14,230 美元，第一年需使用 14 剂，总计 199,200 美元 （约合人民币 140 万）。
    独立医学实验室资讯
    SOD1 肌萎缩侧索硬化症 基因疗法
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    1个月前
  • 我国7款基因疗法获批IND，研发进展势头强劲

    我国7款基因疗法获批IND，研发进展势头强劲
    我国的基因疗法研发也取得了突破性进展，多款获批进入临床试验阶段 。 2024年Q3基因治疗药物获批IND进展。 据不完全统计，2024年上半年有十多款基因疗法获批IND。
    医麦客
    基因疗法
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    1个月前
  • 继罕见儿科疾病认定，眼科基因疗法再获FDA孤儿药资格

    继罕见儿科疾病认定，眼科基因疗法再获FDA孤儿药资格
    这是ATSN-201继上个月获罕见儿科认定后的第二次FDA认定。 ATSN-201 是一种潜在“best-in-class”基因疗法，利用Atsena公司的新型扩散衣壳AAV.SPR在中央视网膜的光感受器中达到治疗所需的基因表达水平，同时避免视网膜中央窝脱离的手术风险。 XLRS 是一种由编码视网膜劈裂蛋白的 RS1 基因突变引起的单基因 X 连锁疾病。
    医麦客
    基因疗法 罕见儿科
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    2个月前
  • 贝思奥生物首款基因疗法获批临床

    贝思奥生物首款基因疗法获批临床
    近日， 南京贝思奥生物科技有限公司 （以下简称：贝思奥生物） 首款 基因疗法“BN-1001”的两项新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局批准 ，适应症为治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性。 本次IND获批是贝思奥生 物管线开发所取得的又一次突破和里程碑，意味着该公司第一条管线成功迈 入临床阶段。 国内又一款细胞基因治疗产品获批上市。
    细胞与基因治疗领域
    贝思奥生物 基因疗法
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    2个月前