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"基因疗法"相关的结果

基因疗法加入减肥药大战

GLP1-PGTx有潜力在治疗终止后提供持久的治疗效果，并且可能提供GLP1主要针对胰腺和胰腺内的进一步疗效。该疗法由Fractyl公司开发的专有基因结构和专有输送系统实现，并利用Fractyl公司十年来的研究和设备开发。

摩熵医药（原药融云）

基因疗法减肥药

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罕见病药企走向：筚路蓝缕26年，BioMarin携基因疗法给出独家思路！

近年来，全球制药巨头纷纷涌入罕见病市场。其中，已经有26年历史的罕见病制药企业Biomarin频频与罗氏、安进、吉利德等多个巨头传出绯闻。这家美国药企，曾连续多年霸榜美国GEN杂志所评选的生物制药领域TOP10并购名单，是十大热门标的之一。

药融圈

罕见病药企 BioMarin 基因疗法

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1年前
小核酸龙头Sarepta：Q1营收大涨20%，一款基因疗法将获批！

近日，小核酸药物龙头Sarepta Therapeutics发布2023年Q1业绩，总收入为2.535亿美元，同比上升20.2%。此外，去年9月29日，Sarepta向FDA提交其AAV基因疗法SRP-9001用于治疗DMD患者的上市申请，以寻求加速批准，PDUFA日期是今年5月29日。

细胞基因治疗前沿

小核酸 Sarepta 财报基因疗法

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1年前
罕见病基因疗法：辉瑞3款处于III期临床试验阶段，过程一波三折

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引发的疾病,从而达到治疗目的。由于罕见病多为单基因遗传病，基因治疗可以纠正潜在的遗传缺陷，实现更精准的治疗。目前辉瑞共有3款罕见病基因疗法项目处于III期临床试验阶段，其临床试验过程也可谓是一波三折。

细胞基因治疗前沿

辉瑞罕见病基因疗法

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1年前
新进展 | 全球首款DMD基因疗法中生物标志物分析技术

目前有多种定量方面来评估抗肌萎缩蛋白表达和分布，有时需要多种方法来正确评估。美国FDA发布最新版肌营养不良症行业指南草案中列出4种主要方法。其中，全自动毛细管Digital Western技术受到广泛关注，目前已经在临床细胞系、动物样本和DMD病人组织样本上经过了广泛使用和验证。

药融圈

杜氏肌营养不良症基因疗法

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1年前
关注罕见病！杜氏肌营养不良症药物治疗遇困，基因疗法或是突破点

杜氏肌营养不良症同时拥有罕见与遗传的两大特性，使其非常难以治疗。目前，杜氏肌营养不良症药物治疗市场可选择性低，随着患者人群日益庞大、患病率不断提高，杜氏肌营养不良症药物研发市场迫切地需要找到更有效的治疗方法。

摩熵医药（原药融云）

罕见病杜氏肌营养不良症基因疗法

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1年前