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"基因编辑疗法"相关的结果
  • 潜在首款！持久降低疾病指标超90%达2年，体内CRISPR基因编辑疗法登《新英格兰医学杂志》

    潜在首款！持久降低疾病指标超90%达2年，体内CRISPR基因编辑疗法登《新英格兰医学杂志》
    Intellia Therapeutics宣布，其基于CRISPR的在研基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z，曾用名NTLA-2001）在治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床试验中取得了积极结果。 相关3期试验目前正在进行中。 ATTR淀粉样变性是一种罕见的、进行性且致命的疾病。
    药明康德
    CRISPR 基因编辑疗法
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    3天前
  • 新一代基因编辑疗法：开发关键与安全评估深度解析

    新一代基因编辑疗法：开发关键与安全评估深度解析
    CRISPR编辑技术已成为细胞与基因治疗（CGT）领域的关键工具，能够显著提升编辑效率、降低成本，并支持通用型CGT产品的开发，从而提升治疗的效果和可及性。 通过多基因编辑，CRISPR技术扩大了CGT的适用范围，适用于多种疾病，并在降低脱靶效应和免疫反应方面展示出安全性优势。 同时，CRISPR在临床应用中的脱靶效应评估、不同递送方式间的表现差异等问题也备受关注。
    医麦客
    基因编辑疗法
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    3天前
  • 基因编辑疗法爆雷，一名受试者死亡！

    基因编辑疗法爆雷，一名受试者死亡！
    美东时间2024年11月5日，Beam Therapeutics （Beam） 公布了其将在第66界美国血液学会 （ASH） 年会上公开展示的多项临床研究的初步结果。 其中， 其重点推进项目BEAM-101的I/II 期单臂BEACON研究结果显示，一名受试者在接受 BEAM-101 输注后四个月因呼吸衰竭去世。 目前其管线中共有7个项目处于不同阶段。
    药渡
    基因编辑疗法
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    1周前
  • 全球15款体内基因编辑疗法进入临床

    全球15款体内基因编辑疗法进入临床
    凭借其高效、精确及多功能性，CRISPR/Cas9技术在基因治疗、遗传病矫正等多个领域取得了重大突破。 2023年11月，全球首款基于CRISPR的基因编辑疗法Casgevy获批上市，标志着基因编辑疗法正式迈入商业化阶段。 近日， 全球首个靶向乙型肝炎病毒（HBV）的体内基因编辑疗法PBGENE-HBV获批进入临床 ，该疗法旨在消除疾病的根源，从而实现慢性乙型肝炎的功能性治愈甚至潜在的彻底治愈。
    医麦客
    HBV 基因编辑疗法
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    3周前
  • 有望“功能性治愈”乙肝，基因编辑疗法启动1期临床

    有望“功能性治愈”乙肝，基因编辑疗法启动1期临床
    Precision BioSciences近日宣布，其主打在研体内基因编辑疗法PBGENE-HBV的临床试验申请（CTA）已获得摩尔多瓦（Moldova）的监管单位批准。 该公司已启动1期临床项目，并准备进行患者给药。 据统计，在 2019 年全球约有 3 亿人患有慢性乙型肝炎感染。
    医药观澜
    基因编辑疗法
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    3周前
  • 只需一针！病情发作减少超80%，创新基因编辑疗法亮眼数据公布

    只需一针！病情发作减少超80%，创新基因编辑疗法亮眼数据公布
    结果显示， 在第5至16周期间，单次输注50毫克NTLA-2002可使患者 平均 每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。 该研究结果同时发布于《新英格兰医学杂志》，并将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学院（ACAAI）科学年会上展示。 目前该疗法的全球关键性3期HAELO研究正在进行中。
    医麦客
    基因编辑疗法
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    3周前
  • 只需一针！病情发作减少超80%，创新基因编辑疗法亮眼数据公布

    只需一针！病情发作减少超80%，创新基因编辑疗法亮眼数据公布
    今日，Intellia Therapeutics宣布其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002用于治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的1/2期临床试验的2期部分积极数据。 结果显示， 在第5至16周期间，单次输注50毫克NTLA-2002可使患者 平均 每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。 目前该疗法的全球关键性3期HAELO研究正在进行中。
    药明康德
    基因编辑疗法
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    4周前
  • 2.38亿美元！张锋创立的基因编辑公司达成新型mRNA-LNP基因编辑疗法开发合作

    2.38亿美元！张锋创立的基因编辑公司达成新型mRNA-LNP基因编辑疗法开发合作
    根据该协议，双方将结合Editas的CRISPR Cas12a基因组编辑系统与Genevant的专有LNP技术，共同开发针对Editas上调策略中两个未公开靶点的体内基因编辑药物。 根据协议的具体条款， Genevant已向Editas授予了使用其LNP技术的全球非排他 性许可，用于开发针对特定领域两个未公开靶点的mRNA-CRISPR Cas12a-LNP产品。 作为合作的一部分，Gene vant有资格获得高达2.38亿美元的预付款和或有里程碑付款，以及未来产品销售的分层特许权使用费 。
    医麦客
    张锋 基因编辑疗法
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    4周前
  • 有望一次性治愈遗传疾病，Intellia公司体内基因编辑疗法3期临床启动

    有望一次性治愈遗传疾病，Intellia公司体内基因编辑疗法3期临床启动
    当地时间10月7日，Intellia公司的LNP-mRNA体内基因编辑疗法 NTLA-2002 的3期临床试验HEALO正式启动。 这是一项针对遗传性血管性水肿（HAE）治疗的全球关键3期研究，旨在评估NTLA-2002在60例I型或II型成人HAE患者中的疗效和安全性。 3期临床研究HAELO是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究。
    派真生物PackGene
    遗传疾病 基因编辑疗法 Intellia
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    1个月前
  • mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床

    mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床
    由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜 （Jennifer Doudna） 创立的体内基因编辑疗法公司Intellia Therapeutics近日宣布， 已启动基于mRNA-LNP的CRISPR体内基因编辑疗法 NTLA-2002 治疗遗传性血管性水肿 （HAE） 的全球关键HAELO 3期研究。 2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了NTLA-2002的新药临床试验研究 （IND） 申请。 这也是首个获得FDA批准用于人体临床试验的LNP递送的体内CRISPR基因编辑疗法。
    细胞与基因治疗领域
    LNP 基因编辑疗法
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    1个月前