CRISPR基因编辑工具可能导致染色体缺失
CRISPR分子剪刀有可能彻底改变遗传疾病的治疗。 The CRISPR molecular scissors have the potential to revolutionize the treatment of genetic diseases.。 这是因为它们可以用来纠正基因组中特定的缺陷部分。
TopCel拓弘生科
当mRNA遇到基因编辑
摘要: 基因治疗的关键挑战在于传递基因编辑剂。 与DNA相比,虽然RNA的稳定性较差且更容易降解,但它的好处是较低的脱靶效应,因为不涉及永久性插入。 这篇综述聚焦于基于mRNA的基因编辑剂传递,突出了新型mRNA传递系统。
药时空
基因编辑的未来:为何选择脂质纳米颗粒
脂质纳米颗粒(LNPs)作为基因编辑治疗的首选递送方法越来越受到关注。 虽然腺相关病毒(AAV)载体等替代技术在基因治疗中得到了广泛应用,但LNPs具有独特的优势,使其成为递送基因编辑工具(如CRISPR-Cas9)的更为多样和安全的选择。 相比之下,AAV和其他病毒载体由于其病毒特性带来了固有的风险。
科镁信Carcell
新星陨落,提示基因编辑发生了什么?| 第一现场
• Tome公司的技术和转化能力欠缺,两项巨额交易消耗掉大量现金。 • Kano的单链环形DNA书写技术因低免疫原性、高安全性、高效定点整合编辑能力和可量产特性而受到投资人青睐。 • “中国的投资人和研发公司需要密切关注基因编辑领域的全球发展趋势。”。
研发客
Molecular Cell发文!邦耀生物团队开发出一种高活性、体积更小的新型基因编辑工具
2024年8月2日, 聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)与华东师范大学刘明耀、李大力团队合作在国际著名学术期刊 Molecular Cell 上发表题为: “Engineering IscBto develop highly efficient miniature editing tools in mammalian cells and embryos” 的研究论文,报道开发出了一种全新的基于IscB的超高活性、且体积更小的基因编辑工具,该项研究成果为多元化的基因治疗策略提供了新的工具。 一种体积更小的基因编辑系统:极大临床应用潜力。 以CRISPR/Cas9为代表的技术自被发现的十年来屡屡获奖,已成为当前炙手可热的基因编辑工具,为基础生物学和疾病治疗带来了重大变革。
邦耀实验室
技术前沿 | 体内基因编辑的黄金搭档:mRNA-LNP与AAV的强强联合
体内基因编辑是一种直接在生物体内进行基因编辑的技术,通过这种方法,可以修复、替换或删除有缺陷的基因,以治疗遗传性疾病或其他相关疾病。 CRISPR-Cas9技术通过RNA指导Cas9蛋白精确剪切DNA,具有一次性治愈、高精准度、广泛应用和持久效果等特点。 mRNA-LNP和AAV是目前体内基因编辑常用的两种递送工具,它们各自的优缺点如下:。
派真生物PackGene