渐冻症药物来了,国内刚刚获批上市!
近日,渤健生物科技(上海)有限公司Biogen托夫生(Tofersen)在国内获批上市的消息引发了广泛关注。 这是全球首款用于治疗SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(渐冻症,ALS)的药物,为这一罕见且致命疾病带来了新的治疗希望。 肌萎缩侧索硬化症(ALS),俗称渐冻症,是一种致命的神经退行性疾病,主要影响运动神经元,导致患者肌肉逐渐无力、萎缩,最终因呼吸衰竭而死亡。
医药速览
“渐冻症”寡核苷酸新药在中国获批上市!国外一年 140 万
10 月 8 日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,渤健的托夫生注射液获批进口,用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS,也被称为“渐冻症”)。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。 ALS是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病,可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。
求实药社
全球首款!渐冻症基因疗法创新药,国内获批上市
刚刚,国家药监局官网显示,渤健(Biogen)药物托夫生(Tofersen)在国内获批上市,商品名:凯盛迪,用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS),即渐冻症。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。 公司发言人曾透露,托夫生每剂售价为 14,230 美元,第一年需使用 14 剂,总计 199,200 美元 (约合人民币 140 万)。
独立医学实验室资讯
AI驱动新药研发又一重要例证,治疗“渐冻症”新药获FDA批准临床
人工智能(AI) 驱动新药研发又一例证备受业界关注。 专注于AI驱动创新药物研发的DR.NOAH BIOTECH公司日前宣布, 其针对肌萎缩侧索硬化症(ALS),俗称“渐冻症”的新药组合NDC-011已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准 ,正式迈入1期临床试验阶段。 这一进展为全球ALS患者带来新的治疗希望的同时,也成为AI加速新药创新的一个重要实例。
金斯瑞生物