Science:利用人工智能设计隐秘剪接,治疗渐冻症等神经退行性疾病
RNA结合蛋白 TDP-43的功能丧失 (TDP-LOF) 是 肌萎缩侧索硬化症 (ALS,也叫做渐冻症) 和 额颞叶痴呆 ( FTD ) 等神经退行性疾病的标志性特征,因此,被认为是一个有希望的治疗靶点。 TDP-43 在调控mRNA剪接过程中发关键作用,保护转录组免受有毒的“ 隐秘外显子 ” (Cryptic Exon,CE) 的影响,这些隐秘外显子在健康细胞中很少被检测到,但在TDP-43缺失时会明显表达。 将基因疗法应用于临床的主要障碍是缺乏有效调控转基因表达的方法。
药时代
【隆门Family】中美瑞康渐冻症创新疗法在IIT研究中取得突破性成果
2024年9月10日,中美瑞康宣布其针对超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化症(ALS)创新疗法RAG-17在研究者发起的临床研究(IIT)中取得积极的临床结果。 此次试验由国家神经疾病医学中心副主任、北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙教授牵头主持。 中美瑞康的临床前研究表明,RAG-17在SOD1-G93A ALS小鼠和大鼠模型中表现出显著的治疗效果。
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中美瑞康宣布其渐冻症创新疗法RAG-17在IIT研究中取得突破性成果
2024年9月10日,中美瑞康宣布其针对超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化症(ALS)创新疗法RAG-17在研究者发起的临床研究(IIT)中取得积极的临床结果。 此次试验由国家神经疾病医学中心副主任、北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙教授牵头主持。 中美瑞康的临床前研究表明,RAG-17在SOD1-G93A ALS小鼠和大鼠模型中表现出显著的治疗效果。
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