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"渐冻症"相关的结果
  • 穿透血脑屏障，拯救受损神经元！潜在“first-in-class”分子为“渐冻症”治疗带来新希望

    穿透血脑屏障，拯救受损神经元！潜在“first-in-class”分子为“渐冻症”治疗带来新希望
    在已经进行的1b期临床试验中，DNL343表现出良好的效力与耐受性。 目前，DNL343治疗ALS的2b/3期临床试验正在进行中。 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命的神经退行性罕见病，它还有一个我们更加熟悉的俗称：“渐冻症”。
    学术经纬
    渐冻症 first-in-class 血脑屏障
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    4周前
  • Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病

    Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
    RNA结合蛋白 TDP-43的功能丧失 （TDP-LOF） 是 肌萎缩侧索硬化症 （ALS，也叫做渐冻症） 和 额颞叶痴呆 （ FTD ） 等神经退行性疾病的标志性特征，因此，被认为是一个有希望的治疗靶点。 TDP-43 在调控mRNA剪接过程中发关键作用，保护转录组免受有毒的“ 隐秘外显子 ” （Cryptic Exon，CE） 的影响，这些隐秘外显子在健康细胞中很少被检测到，但在TDP-43缺失时会明显表达。 将基因疗法应用于临床的主要障碍是缺乏有效调控转基因表达的方法。
    医药速览
    TDP43 渐冻症 人工智能
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    1个月前
  • J Clin Invest | CRISPR-Cas13d系统靶向GGGGCC重复序列RNA可抑制非AUG起始的翻译

    J Clin Invest | CRISPR-Cas13d系统靶向GGGGCC重复序列RNA可抑制非AUG起始的翻译
    肌萎缩侧索硬化症 （ALS） ，也称渐冻症，是一种影响上部运动神经元和下部运动神经元的进行性神经退行性疾病。 相应地，针对GGGGCC重复序列RNA和二肽重复蛋白的靶向治疗研究一直在进行中。 CRISPR-Cas13属于第六型靶向RNA的CRISPR-Cas系统。
    BioArtMED
    渐冻症 CRISPR-Cas13d
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    1个月前
  • 上海有机所交叉中心提出化学分子识别病理蛋白聚集可塑性的新观点

    上海有机所交叉中心提出化学分子识别病理蛋白聚集可塑性的新观点
    提出化学分子识别病理蛋白聚集可塑性的新观点。 淀粉样蛋白纤维的异常沉积是阿尔兹海默病、帕金森病、渐冻症等多种神经退行性疾病的核心病理标志物，也是实现这些疾病早期诊断和治疗的关键靶点。 这些polymorphs具有不同的病理毒性，与不同的疾病亚型紧密相关，为开发特异性识别特定polymorph的化学小分子PET探针及抑制剂带来了挑战。
    中国科学院上海有机化学研究所
    淀粉样蛋白 帕金森病 渐冻症
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    2个月前
  • 《细胞》子刊：“渐冻症”治疗潜在靶点！针对这两个蛋白，可改善神经退化

    《细胞》子刊：“渐冻症”治疗潜在靶点！针对这两个蛋白，可改善神经退化
    目前，ALS仍然缺乏有效的治疗手段，其中大多数患者属于散发性ALS，患病原因来自遗传易感性和衰老的复杂相互作用，研究难度较大。 通过靶向这两种蛋白，作者可以有效保护运动神经元，改善细胞功能，为遗传性ALS治疗提供了潜在靶点。 实验中，作者借助人类诱导多能干细胞培养出了带有不同类型FUS蛋白的运动神经元，与携带野生型FUS的相比，拥有FUS P525L的神经元内部可以检测到一些疾病相关的FUS蛋白聚集，并且细胞处理应激颗粒的速度更慢，这也推动了神经元的凋亡。
    学术经纬
    FUS 渐冻症 细胞
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    2个月前
  • 重磅 | 蔡磊-热休生物渐冻症药物研发联合实验室正式启动

    重磅 | 蔡磊-热休生物渐冻症药物研发联合实验室正式启动
    8月2日，蔡磊-热休生物渐冻症药物研发联合实验室签约仪式在佛山热休生物技术有限公司举行。 渐愈互助之家平台创始人蔡磊（线上参加）、董事长助理陈滢芳（线上参加）、渐愈互助之家对外合作负责人朱善宏；中国科学院微生物所研究员、热休生物董事长孟颂东、热休生物总经理杨博等众领导出席本次签约仪式。 蔡磊先生希望通过此次签约合作，从深度、速度和广度等层面推动渐冻症药物临床试验取得更大突破。
    热休生物
    渐冻症 渐冻症药物
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    3个月前