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罕见病药企走向：筚路蓝缕26年，BioMarin携基因疗法给出独家思路！
近年来，全球制药巨头纷纷涌入罕见病市场。其中，已经有26年历史的罕见病制药企业Biomarin频频与罗氏、安进、吉利德等多个巨头传出绯闻。这家美国药企，曾连续多年霸榜美国GEN杂志所评选的生物制药领域TOP10并购名单，是十大热门标的之一。 -
罕见病基因疗法：辉瑞3款处于III期临床试验阶段，过程一波三折
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引发的疾病,从而达到治疗目的。由于罕见病多为单基因遗传病，基因治疗可以纠正潜在的遗传缺陷，实现更精准的治疗。目前辉瑞共有3款罕见病基因疗法项目处于III期临床试验阶段，其临床试验过程也可谓是一波三折。 -
关注罕见病！杜氏肌营养不良症药物治疗遇困，基因疗法或是突破点
杜氏肌营养不良症同时拥有罕见与遗传的两大特性，使其非常难以治疗。目前，杜氏肌营养不良症药物治疗市场可选择性低，随着患者人群日益庞大、患病率不断提高，杜氏肌营养不良症药物研发市场迫切地需要找到更有效的治疗方法。 -
基因治疗撞线者，BioMarin罕见病深度布局
BioMarin Pharmaceutical 是一家针对慢性基因性疾病研发以酵素为基材的治疗药物的生物制药公司，专注于为那些严重、危及生命的罕见疾病患者开发变革性疗法。 -
小分子药物&基因治疗，PTC Therapeutics专注罕见病创新疗法
PTC Therapeutics这家制药公司从1998年创立之时就在关注转录后调控机制，开发治疗罕见病的口服小分子药物和基因疗法。 -
阿斯利康战略调整，并争做罕见病领域新药创新者
11月1日，阿斯利康同意将Eklira和Duaklir的全球权利转让给 Covis Pharma。而Covis Pharma将在交易完成后向阿斯利康支付2.7亿美元，并将支付与这些药物有关的某些持续开发成本。
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