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"罕见病"相关的结果
  • AI+罕见病药物发现｜Healx与赛诺菲达成合作

    AI+罕见病药物发现｜Healx与赛诺菲达成合作
    2024年11月13日，专注于罕见病领域、处于临床阶段的人工智能生物技术公司Healx宣布，将 利用Healx的人工智能药物发现平台Healnet，以及赛诺菲的化合物来确定新的疾病适应症。 根据协议，赛诺菲将提供与一项已停产的晚期资产相关的数据，该资产正在考虑向外授权。 Healx联合创始人兼首席执行官Tim Guilliams博士说：“目前 ，只有5%的 罕见病有获批的治疗方法。
    智药邦
    Heal 罕见病
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    1周前
  • 首赴进博！渤健携全球创新产品亮相进博会，与多方共同推动罕见病生态体系的搭建

    首赴进博！渤健携全球创新产品亮相进博会，与多方共同推动罕见病生态体系的搭建
    11月5-10日，第七届中国国际进口博览会（下称“进博会”）在上海成功举办。 全球领先的生物科技公司渤健首次亮相进博会，集中展示了多款已在华上市或获批的“全球首创”药物，如：全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）及渐冻症 (ALS) 疾病修正治疗药物，多发性硬化（MS）创新药物，与卫材共同开发的阿尔茨海默病（AD）靶向药物，并在“促进罕见病药品惠及更多患者”论坛中，就“全链条支持创新药发展推动罕见病药物可及”的话题与学界、行业、商保等多方伙伴展开深度交流，为我国罕见病生态体系的搭建建言献策。 渐冻症全球创新产品 首次亮相进博会。
    渤健生物
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    3周前
  • 忧喜并存，BridgeBio罕见病商业帝国的建造

    忧喜并存，BridgeBio罕见病商业帝国的建造
    上月，BridgeBio Pharma公司宣布因为1/2期临床试验临床试验数据“尚未达到变革性效果”，将不再继续推进针对先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的AAV5基因疗法BBP-631，但将继续监测已入组的八名患者的情况。 该公司由美籍华裔经济学家罗闻全（Andrew Wen-Chuan Lo）创立，专注于罕见病和遗传性疾病的治疗方法。 基于ATTRibute-CM试验的积极结果，BridgeBio已向FDA提交了新药申请，预计在2024年11月29日前获得审评结果。
    罕见病信息网
    罕见病
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    1个月前
  • 因罕而聚，共护健康丨上海医药与中国罕见病联盟续签战略合作协议

    因罕而聚，共护健康丨上海医药与中国罕见病联盟续签战略合作协议
    2024年10月18-20日，由中国罕见病联盟、全国罕见病诊疗协作网办公室等联合全国60余家机构共同举办，上海医药支持并深度参与的“2024年中国罕见病大会”在北京成功召开。 本次大会秉承把人民健康放在优先发展战略地位的理念，围绕“因罕而聚，共护健康”的主题，深入探讨了罕见病的诊疗、药品研发与审批及罕见病药品保障新体系等关键议题。 会议旨在为罕见病领域新质生产力的发展提供宝贵建议，协同多方力量，持续促进行业新质生产力形成，实现我国罕见病原创性、颠覆性科技创新，促进罕见病防治与保障事业跃升发展。
    上海医药
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    1个月前
  • 赛诺菲如何打造罕见病商业帝国？

    赛诺菲如何打造罕见病商业帝国？
    7月25日，赛诺菲公司公布了其2024第二季度的业绩报告，6月发布半年财务报告，并在4月25日发布了2024第一季度业绩报告。 其中，中国区收入分别占第一季度和第二季度总收入的6.6%和6.7%。 在生物制药产品中，赛诺菲公司的罕见病治疗药品有出色表现，用于治疗法布里病的Fabrazyme（法布赞），治疗谢戈病的Cerezyme（思而赞），治疗庞贝病的Myozyme（美而赞）销量在一二季度稳定保持销量前十。
    罕见病信息网
    美而赞 罕见病
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    2个月前