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忧喜并存，BridgeBio罕见病商业帝国的建造

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了解企业： BridgeBio Pharma
上月，BridgeBio Pharma公司宣布因为1/2期临床试验临床试验数据“尚未达到变革性效果”，将不再继续推进针对先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的AAV5基因疗法BBP-631，但将继续监测已入组的八名患者的情况。 该公司由美籍华裔经济学家罗闻全（Andrew Wen-Chuan Lo）创立，专注于罕见病和遗传性疾病的治疗方法。 基于ATTRibute-CM试验的积极结果，BridgeBio已向FDA提交了新药申请，预计在2024年11月29日前获得审评结果。
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