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"罕见病"相关的结果
  • 基因治疗在罕见病的临床应用

    基因治疗在罕见病的临床应用
    摘要: 罕见病因其数量庞大和总体患病率而对社会发展造成重大影响。 在这篇综述中，我们讨论了基因治疗在罕见病临床应用方面的最新进展，重点关注了多种病毒和非病毒策略。 我们将讨论腺相关病毒（AAV）载体的使用，特别是在Luxturna中，该药物已获准用于治疗视网膜上皮中的RPE65缺陷。
    生物制品圈
    RPE65 罕见病 基因治疗
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    3周前
  • 基因治疗在罕见病的临床应用

    基因治疗在罕见病的临床应用
    摘要: 罕见病因其数量庞大和总体患病率而对社会发展造成重大影响。 在这篇综述中，我们讨论了基因治疗在罕见病临床应用方面的最新进展，重点关注了多种病毒和非病毒策略。 我们将讨论腺相关病毒（AAV）载体的使用，特别是在Luxturna中，该药物已获准用于治疗视网膜上皮中的RPE65缺陷。
    抗体圈
    RPE65 罕见病 基因治疗
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    3周前
  • “罕见病”不罕见

    “罕见病”不罕见
    原文数据很直观地让我们了解罕见病的群体，但我们不仅仅是要有数据去验证罕见病这个词，更多的是定义与思考罕见病。 罕见病虽然命名为罕见病，但放在一个国家甚至整个世界来看却也并不少见。 对于每一位罕见病病人来说，他们受到的病痛影响更是频繁且重大的。
    华毅乐健
    罕见病
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    4周前
  • 一个微小突变，让大脑产生障碍！《科学》研究破解一类全新罕见病成因

    一个微小突变，让大脑产生障碍！《科学》研究破解一类全新罕见病成因
    最近，一支由全球十多个研究单位组成的联合研究团队，合作揭示了一种特殊的大脑罕见病的发病机理。 此前，一名来自德国的儿童患者，被诊断患有智力障碍、肌张力低下，病理结果显示小脑拥有异常的结构，但没有明确病因。 根据近期发表于《科学》杂志的论文，他们发现该患儿的病症是由一种名为 CCT3 的基因突变导致的。
    学术经纬
    罕见病 大脑
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    4周前
  • 前沿科技引领罕见病变革，全基因组诊断与AI技术的未来

    前沿科技引领罕见病变革，全基因组诊断与AI技术的未来
    罕见病药物多为创新药，其中不少面临着“境外有药，境内无药”的困境。 9月7日，会场三的两场重要分论坛：“罕见病临床诊断进入基因组时代”和“AI技术在医疗领域的创新与挑战”为我们展示了医疗健康领域的最新进展和未来趋势。 罕见病临床诊断进入基因组时代。
    罕见病信息网
    全基因组诊断 罕见病
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    2个月前
  • 研发新势力：加速全球罕见病药物研发的中国力量

    研发新势力：加速全球罕见病药物研发的中国力量
    加速全球罕见病药物研发的中国力量。 在全球化的医药研发领域，中国正以其独特的创新能力和政策支持，加速成为全球罕见病药物研发的重要力量。 我们诚挚邀请您出席将于2024年9月8日举办的第十三届中国罕见病高峰论坛。
    罕见病信息网
    罕见病 药物
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    3个月前
  • Potts手术为这类罕见病患儿带来希望

    Potts手术为这类罕见病患儿带来希望
    肺动脉高压是一种以肺动脉压力异常升高为特征的难治性恶性心肺血管疾病，是一种罕见病。 近年来，一种可媲美肺移植的肺动脉高压治疗方式——Potts手术在临床得以运用，使不少患儿获益。 因基因突变导致肺动脉高压的12岁女孩婷婷（化名）在确诊后曾尝试过3种药物联合治疗，但效果不佳，在完成了经导管Potts分流术后，成功为肺动脉压力“泄洪”。
    浦东发布
    肺动脉高压 罕见病
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    3个月前