新锐!1亿美元融资,开发靶向肾脏的寡核苷酸药物
10月7日,马萨诸塞州剑桥,率先将寡核苷酸药物递送到肾脏的生物技术公司Judo Bio宣布成立并获得1亿美元的初始融资,包括种子轮和A轮融资。 Judo Bio发现了一种新的方法来制造针对肾脏的寡核苷酸药物,肾脏是一个难以获得遗传药物的器官。 该公司已经完成了临床前研究,成功证明了受体介导的寡核苷酸通过专有的配体siRNA偶联物递送到肾脏,从而沉默了多个靶基因。
Medaverse
寡核苷酸药物的体外代谢研究方法和策略
寡核苷酸 是一类单链或双链的小合成核酸聚合物,可作用于基因表达水平进而调节蛋白质功能,以达到治疗疾病的目的。 继化学小分子和单克隆抗体药物之后,寡核苷酸药物因其在RNA水平上调控疾病基因转录翻译的独特机制,可以填补一些罕见、难治愈并还未攻克的疾病治疗领域,其研发得到了快速发展。 近年来,全球已有14个寡核苷酸药物获得上市批准,70多个寡核苷酸药物II期或III期临床试验正在进行中,覆盖罕见病、难治愈疾病等多个治疗领域 。
药渡
技术派:寡核苷酸药物合成及其杂质分析
近年来由于核酸修饰和递送载体的突破,带来了变革性疗法的创新浪潮,其中被认为是继小分子药物、抗体药物之后第三代创新药物的核酸药物迎来了爆发式增长,其优势在于广泛的可成药靶点、特异性强、安全性高、效果持久、开发成功率高和制造成本低等。
药融圈
寡核苷酸药物热点聚焦:LC-MS在其生物分析中的应用
寡核苷酸药物(Oligonucleotide)是一类由几十个核苷酸组成的,序列较短的核酸分子。其主要是通过基因沉默抑制靶蛋白的表达从而实现治疗疾病的目的。 与传统药物相比,寡核苷酸药物具有多重技术优势,包括:(1)特异性高;(2)高效性;(3)长效性,降低给药频率;(4)研发周期短,临床转化与研发成功率相对较高;(5)靶点丰富,适应症广等。
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