β-地中海贫血最新新闻

洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589

试用企业版

"β-地中海贫血"相关的结果

JGG｜徐湘民团队揭示β-地中海贫血治疗新靶点

β-地中海贫血 (β-thalassemia) 是一种遗传性常染色体隐性贫血，其临床表型呈现广泛异质性，包括从无症状的静止型到需要定期输血的重型贫血。锚定调控性单核苷酸多态性 (SNP) 新靶点，有望为精准基因治疗提供突破口。 Hb F的含量在β-地中海贫血中具有重要的临床意义，其重激活可有效缓解疾病的临床表型。

BioArtMED

HbF β-地中海贫血 β-地中海贫血治疗

43

0

1周前
PNAS| 教你如何在子宫胎儿造血干细胞中实现基因编辑?

像镰刀状细胞疾病、α/β地中海贫血症等单基因突变血液疾病在婴幼儿中会造成非常高的发病率和死亡率，例如，痛苦的血管闭塞、严重贫血、对致命性感染的易感性增加，在某些情况下甚至导致胎儿死亡。尽管目前离体基因编辑的造血干细胞回输病人体内后展现出来非常不错的治疗效果，但是，这种离体基因编辑治疗流程非常繁琐，费用高昂，无法惠及更多的寻常患者。体内基因编辑疗法面临的最大挑战之一就是如何将基因编辑元件准确、高效递送至靶细胞中。

生物制品圈

β-地中海贫血感染子宫胎儿造血干细胞

28

0

3个月前
药谷药闻 | 正序生物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者

7月20日，正序生物宣布与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至 120g/L 以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。截至目前，已有多位β-地贫患者经过CS-101治疗后摆脱输血依赖，其中有两位患者已经摆脱输血依赖超过6个月，最长的已经超过8个月。中国首例接受碱基编辑治疗（正序生物CS-101）的外籍β-地中海贫血症患者已经摆脱输血依赖超过两个月并已经回归正常生活。

张江药谷

血红蛋白 β-地中海贫血药谷药闻

54

0

3个月前
基因编辑疗法治愈首位外籍患者，18岁女孩获新生

近日，广西医科大学第一附属医院针对重型β-地中海贫血的碱基编辑临床研究成功治愈18岁老挝女孩，这是国内首位基因编辑治愈的外籍患者。达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上…… 18岁的金秀自幼诊断重型地中海贫血，输血、祛铁是她的生活中的“常客”。

细胞与基因治疗领域

血红蛋白广西医科大学第一附属医院 β-地中海贫血

34

0

4个月前
喜报！康霖生物KL003细胞注射液注册临床试验首例患者顺利出院

2024年7月3日，康霖生物科技（杭州）有限公司（下称“康霖生物”）主导的“评估KL003 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和有效性的I/II期临床试验”在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）顺利完成了首例患者的临床治愈，该患者已成功出院，这再次验证了KL003细胞注射液在人体的安全性和有效性，也标志着康霖生物在科技成果向临床应用转化过程中迈出了坚实的一步。本次注册临床试验入组的首例患者晓霞（化名），2岁时便被诊断为重型β-地中海贫血（基因型为β+/β+），开始了长达19年的输血治疗，但并未接受规范的全程治疗，6岁开始服用祛铁药，进而出现脾大和功能亢进，于2010年5月进行了脾切除。随着晓霞年龄的增长，输血逐渐频繁，输血量也逐渐增加，近两年每20天需输血一次，每次输注量约4单位，再加上祛铁治疗的费用，使这个本就不富裕的家庭负担越来越重。

康霖生物

铁中国医学科学院血液学研究所 β-地中海贫血

65

0

4个月前
首个β-地中海贫血新药——罗特西普，中国审评报告出炉

2022年1月，我国NMPA批准全球首个且唯一的红细胞成熟剂注射用罗特西普上市，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。这是10多年来我国首个获批治疗地贫的创新药物。

药融圈

β-地中海贫血罗特西普

4803

0

2年前