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国内首例！金唯科DMD基因治疗药物26周数据亮眼
近日，成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗创新药——“JWK007注射液”在四川大学华西医院IIT临床研究 首例受试者已经完成26周跟踪观察 ，根据随访检查数据，JWK007药物安全性和有效性良好。 该受试者是国内首个接受基因治疗的DMD患者。 关于杜氏肌营养不良（DMD）。 -
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小核酸新药获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
2024年8月22日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其小激活RNA（saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的孤儿药认证（ ODD）。 中美瑞康指出， 继 上个 月RAG-18获 得FDA儿科罕见 病药物资格认定（RPDD）之后，这一最新 认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）的潜力。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。 -
RAG-18获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
2024年8月22日，中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证 (Orphan Drug Designation, ODD) 。 这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。 孤儿药认定由FDA授予，旨在鼓励用于治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的药物和生物制品的开发。 -
完全缓解率达75%的白血病联合疗法；显著改善疾病指标的DMD疗法…… | 一周盘点
2. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）早期临床数据积极，它显著提高了患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。 药明康德内容团队整理。 Aptevo Therapeutics公司宣布启动一项1b/2期剂量优化试验RAINIER，这是其正在进行的一个旨在评估APVO436与维奈托克和阿扎胞苷联用一线治疗急性髓性白血病患者项目的一部分。 -
DMD疗法显著改善疾病指标，将与FDA讨论加速批准途径
今日，Avidity Biosciences宣布， 在研抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota），在适合接受外显子44跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症（DMD44）患者中进行的1/2期临床试验EXPLORE44中获得积极数据。 Del-zota显著提高患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。 此外，del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平，与基线相比减少超过80%。 -
DMD基因疗法展现“best-in-class”潜力，关键性试验今年启动
REGENXBIO公司今日宣布，在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202，在治疗1至11岁DMD患者的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE中获得积极中期安全性和疗效数据。 新闻稿表示，这些数据显示 RGX-202具有成为“best-in-class”、差异化DMD基因疗法的潜力，该公司预计在今年第四季度启动关键性临床试验。 REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展队列的招募，并已启动1-3岁男孩队列的招募。 -
辉瑞因DMD基因疗法失败损失2.3亿美元
辉瑞 6 月 30 日发布的第二季度财务报告显示：该制药公司杜氏肌营养不良症（ DMD ）基因疗法 fordadistrogene movaparvovec 因为 Ⅲ 期临床试验阶段失败，给这家制药公司造成了 2.3 亿美元的损失。 辉瑞公司在 6 月份报告了 DMD 基因疗法 fordadistrogene movaparvovec 的 Ⅲ 期临床试验失败。 辉瑞公司的这一决定为 fordadistrogene movaparvovec 项目画上了句号。 -
DMD三款新药迎进展；4款罕见病产品获批；罕见病男孩考入山东大学数学系 | 壹周罕见药闻
罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。 该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。 01 中国首个进入人体临床研究（IIT）的体内基因编辑新药ART001 获CDE 1类新药临床许可。 -
小核酸龙头Sarepta2023年财报：DMD重磅产品大卖82亿元！
近日，小核酸龙头Sarepta Therapeutics发布了2023年全年业绩：2023年全年净产品收入共计11.45亿美元（约82亿元），同比增长36%...
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