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"DMD"相关的结果
  • 潜在“best-in-class”DMD基因疗法启动关键性临床试验，显著改善患者肌肉功能

    潜在“best-in-class”DMD基因疗法启动关键性临床试验，显著改善患者肌肉功能
    REGENXBIO公司今日宣布， 在研疗法RGX-202的临床试验AFFINITY DUCHENNE已进入关键性阶段并完成首位患者给药 。 新闻稿指出，RGX-202是一种潜在“best-in-class”杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法。 该公司还宣布了这一研究1/2期部分的新数据，包括首次公布患者功能性数据。
    药明康德
    肌肉 DMD
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    2天前
  • 辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA

    辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA
    在基因治疗领域，监管决策的每一次松动都可能对未来的治疗标准和患者的治疗方案产生深远影响。 如今辉瑞的DMD临床数据出炉，将新的难题摆在了FDA面前。 临床失败导致项目终止。
    抗体圈
    基因疗法 DMD
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    3周前
  • 辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA

    辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA
    FDA的CBER主任Peter Marks在批准Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys时，采取了相对宽松的尺度。 如今辉瑞的DMD临床数据出炉，将新的难题摆在了FDA面前。 临床失败导致项目终止。
    药渡
    杜氏肌营养不良 基因疗法 DMD
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    3周前
  • 从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？

    从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？
    在今天这篇文章中，药明康德内容团队将以杜氏肌营养不良症（DMD）为引子，介绍PMO/PPMO疗法如何为DMD患者，乃至更多罕见病患者带来了新希望。 DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，由于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩。 可喜的是，在科学家和药物研发人员的共同努力下， 自2016年以来，已经有8款DMD疗法获得美国FDA的批准，其中5款创新疗法针对DMD疾病的根本原因。
    医学新视点
    抗肌萎缩蛋白 肌肉萎缩 DMD
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    1个月前
  • 针对DMD，这款外泌体细胞疗法上市申请即将完成

    针对DMD，这款外泌体细胞疗法上市申请即将完成
    近日，Capricor Therapeutics（以下简称“ Capricor ”）公布了其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验为期三年的积极结果，该试验旨在评估其主打细胞疗法CAP-1002对晚期杜氏肌营养不良（DMD）患者的影响，尤其是那些已经失去行走能力的患者。 试验数据显示，接受CAP-1002治疗的患者在三年内的心脏和骨骼肌功能保持了稳定状态。 基于这一积极结果，Capricor计划在今年年底前向监管机构提交生物制品许可申请（BLA），以期获得用于治疗DMD相关心肌病的批准。
    细胞与基因治疗领域
    外泌体细胞疗法 DMD
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    1个月前
  • DMD缓解持续三年！外泌体细胞疗法上市申请即将完成

    DMD缓解持续三年！外泌体细胞疗法上市申请即将完成
    HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。 OLE试验的分析显示，接受其主打细胞疗法deramiocel（CAP-1002）治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。 Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请（BLA）。
    医麦客
    杜氏肌营养不良 外泌体细胞疗法 DMD
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    1个月前
  • 从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？

    从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？
    在近日举办的2024药明康德投资者开放日上，药明康德联席首席执行官陈民章博士对化学业务平台能力、规模及业务增长驱动力进行了 精彩分享 。 9月恰逢肌肉萎缩症公共意识月（Muscular Dystrophy Awareness Month），在今天这篇文章中，药明康德内容团队将以杜氏肌营养不良症（DMD）为引子，介绍PMO/PPMO疗法如何为DMD患者，乃至更多罕见病患者带来了新希望。 DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，由于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩。
    药明康德
    抗肌萎缩蛋白 肌肉萎缩 DMD
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    1个月前
  • 与联盟携手，为生命助力 ——全国DMD患者家庭联盟正式成立

    与联盟携手，为生命助力 ——全国DMD患者家庭联盟正式成立
    该倡议的背景是，在过去一年多的时间里，蔻德罕见病中心多次收到来自众多DMD患者家庭和社群的请求，他们希望蔻德能够团结更多力量，形成全国性的行动倡议，进而有力推动我国DMD患者服务、科普宣传、临床诊断、康复治疗和药物研发等，为患者家庭争取更多的权益与福祉。 作为一家在罕见病领域深耕超过十年的机构，蔻德罕见病中心始终致力于探索中国罕见病可持续、有策略、系统性的解决方案。 短短44天的时间，蔻德罕见病中心携手全国100多组DMD患者家庭将一纸倡议落地成了一场行动。
    罕见病信息网
    DMD
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    1个月前
  • 使用双AAV9载体，首款DMD碱基编辑药物完成首例患者给药，开启DMD基因编辑治疗新篇章

    使用双AAV9载体，首款DMD碱基编辑药物完成首例患者给药，开启DMD基因编辑治疗新篇章
    近日，新芽基因宣布其碱基编辑药物GEN6050X注射液在一项研究者发起的临床试验（IIT）中，已完成首例DMD患者给药。 “迄今为止，尚无基因编辑药物进入DMD适应症的临床试验。 这一首例人体给药标志着DMD治疗已进入基因编辑时代。”
    细胞与基因治疗领域
    双AAV9 DMD
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    2个月前
  • 首个DMD临床碱基编辑药物！DMD治疗开启基因编辑新篇章

    首个DMD临床碱基编辑药物！DMD治疗开启基因编辑新篇章
    2024年9月6日，新芽基因（以下简称“新芽”）宣布其碱基编辑药物GEN6050X注射液在一项研究者发起的临床试验（IIT）中，已完成首例DMD患者给药。 “迄今为止，尚无基因编辑药物进入DMD适应症的临床试验。 这一首例人体给药标志着DMD治疗已进入基因编辑时代。”
    新芽基因
    DMD
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    2个月前