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"DMD"相关的结果
  • 从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？

    从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？
    在今天这篇文章中，药明康德内容团队将以杜氏肌营养不良症（DMD）为引子，介绍PMO/PPMO疗法如何为DMD患者，乃至更多罕见病患者带来了新希望。 DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，由于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩。 可喜的是，在科学家和药物研发人员的共同努力下， 自2016年以来，已经有8款DMD疗法获得美国FDA的批准，其中5款创新疗法针对DMD疾病的根本原因。
    医学新视点
    抗肌萎缩蛋白 肌肉萎缩 DMD
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    1个月前
  • 针对DMD，这款外泌体细胞疗法上市申请即将完成

    针对DMD，这款外泌体细胞疗法上市申请即将完成
    近日，Capricor Therapeutics（以下简称“ Capricor ”）公布了其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验为期三年的积极结果，该试验旨在评估其主打细胞疗法CAP-1002对晚期杜氏肌营养不良（DMD）患者的影响，尤其是那些已经失去行走能力的患者。 试验数据显示，接受CAP-1002治疗的患者在三年内的心脏和骨骼肌功能保持了稳定状态。 基于这一积极结果，Capricor计划在今年年底前向监管机构提交生物制品许可申请（BLA），以期获得用于治疗DMD相关心肌病的批准。
    细胞与基因治疗领域
    外泌体细胞疗法 DMD
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    1个月前
  • DMD缓解持续三年！外泌体细胞疗法上市申请即将完成

    DMD缓解持续三年！外泌体细胞疗法上市申请即将完成
    HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。 OLE试验的分析显示，接受其主打细胞疗法deramiocel（CAP-1002）治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。 Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请（BLA）。
    医麦客
    杜氏肌营养不良 外泌体细胞疗法 DMD
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    1个月前
  • 从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？

    从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？
    在近日举办的2024药明康德投资者开放日上，药明康德联席首席执行官陈民章博士对化学业务平台能力、规模及业务增长驱动力进行了 精彩分享 。 9月恰逢肌肉萎缩症公共意识月（Muscular Dystrophy Awareness Month），在今天这篇文章中，药明康德内容团队将以杜氏肌营养不良症（DMD）为引子，介绍PMO/PPMO疗法如何为DMD患者，乃至更多罕见病患者带来了新希望。 DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，由于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩。
    药明康德
    抗肌萎缩蛋白 肌肉萎缩 DMD
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    1个月前
  • 小核酸新药获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗

    小核酸新药获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
    2024年8月22日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其小激活RNA（saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的孤儿药认证（ ODD）。 中美瑞康指出， 继 上个 月RAG-18获 得FDA儿科罕见 病药物资格认定（RPDD）之后，这一最新 认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）的潜力。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。
    医药观澜
    杜氏肌营养不良 小核酸新药 DMD
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    2个月前
  • RAG-18获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗

    RAG-18获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
    2024年8月22日，中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药认证 (Orphan Drug Designation, ODD) 。 这是全球首个获得FDA孤儿药认定的saRNA药物。 孤儿药认定由FDA授予，旨在鼓励用于治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的药物和生物制品的开发。
    中美瑞康
    Ractigen Therapeutic 孤儿药 DMD
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    2个月前
  • DMD疗法显著改善疾病指标，将与FDA讨论加速批准途径

    DMD疗法显著改善疾病指标，将与FDA讨论加速批准途径
    今日，Avidity Biosciences宣布， 在研抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota），在适合接受外显子44跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症（DMD44）患者中进行的1/2期临床试验EXPLORE44中获得积极数据。 Del-zota显著提高患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。 此外，del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平，与基线相比减少超过80%。
    药明康德
    抗肌萎缩蛋白 DMD
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    3个月前
  • DMD三款新药迎进展；4款罕见病产品获批；罕见病男孩考入山东大学数学系 | 壹周罕见药闻

    DMD三款新药迎进展；4款罕见病产品获批；罕见病男孩考入山东大学数学系 | 壹周罕见药闻
    罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。 该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。 01 中国首个进入人体临床研究（IIT）的体内基因编辑新药ART001 获CDE 1类新药临床许可。
    罕见病信息网
    罕见病 DMD
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    3个月前