近日，Capricor Therapeutics（以下简称“Capricor”）公布了其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验为期三年的积极结果，该试验旨在评估其主打细胞疗法CAP-1002对晚期杜氏肌营养不良（DMD）患者的影响，尤其是那些已经失去行走能力的患者。试验数据显示，接受CAP-1002治疗的患者在三年内的心脏和骨骼肌功能保持了稳定状态。基于这一积极结果，Capricor计划在今年年底前向监管机构提交生物制品许可申请（BLA），以期获得用于治疗DMD相关心肌病的批准。

CAP-1002是由心脏来源细胞（CDCs）组成的一款同种异体细胞疗法，这些细胞能分泌外泌体，其中含有microRNA、非编码RNA和蛋白质等有效成分，它们可以改善肌肉瘢痕和纤维化状况，同时增强心脏功能。此外，CAP-1002还展示出免疫调节等特性。

CAP-1002的作用机制（图源：Capricor官方）

HOPE-2是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床2期试验，招募了无法行走的DMD男童或年轻成年男性作为受试者。患者每三个月接受一次含有1.5亿个细胞的CAP-1002静脉注射或安慰剂。试验结果显示，在测试上肢功能的PUL 1.2指标上，接受CAP-1002治疗的患者与安慰剂组相比，显示出显著改善。在结束初始的HOPE-2试验后，患者经历了大约392天的停药期，然后符合条件并且希望继续治疗的患者进入了开放标签扩展（OLE）阶段。三年的数据分析表明，CAP-1002治疗的患者心脏功能有改善迹象，特别是在那些基线时射血分数高于45%的患者中，疗效更为显著。这些发现强调了早期和持续治疗的重要性。此外，与历史数据集中的DMD患者相比，接受CAP-1002治疗的患者在PUL v2.0总分上表现出了统计学意义和临床相关的改善。

此外，Capricor与日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）签署了多项协议，以推进CAP-1002在日本和欧洲的商业化和分销。这些协议不仅为Capricor带来了即时的资金支持，还为未来的发展提供了潜在的财务里程碑。