大涨15%,首款CRISPR基因编辑疗法即将上市!
4月13日,CRISPR股价上涨了约15%,目前市值40亿美元。股价的上涨或与公司的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel)可能获批上市有关。如果exa-cel顺利获批,将成为首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。
细胞基因治疗前沿
CRD:首个CRISPR疗法获批临床,用于治疗杜氏肌营养不良
2022年8月10日,Cure Rare Disease (CRD)宣布,其首个CRISPR疗法CRD-TMH-001获得了FDA批准的临床申请,用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)蛋白基因上的肌肉启动子和外显子1突变,预计第一位患者将在马萨诸塞大学医学院接受给药。
靶点社