2024年8月，FDA批准了Adaptimune公司的afami-cel上市，成为全球首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，用于二线治疗既往接受过化疗治疗的不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者；吉利德宣布美国FDA已加速批准Livdelzi（seladelpar）与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化（PBC）成人患者；同时FDA因CMC问题拒批了再生元BCMA/CD3双抗Linvoseltamab的BLA申请；也拒批了Lykos Therapeutics公司基于MDMA的创伤后应激障碍疗法，要求Lykos进行另一项3期试验，以收集更多关于治疗安全性和有效性的数据。

在即将到来的9月，将有5款重磅药物有望获得批准，其中包括：潜在40多年来第一个被FDA批准用于治疗胃轻瘫的新药Tradipitant、罕见遗传病疗法IB1001、默沙东K药联合疗法、数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物KarXT以及潜在COPD领域首个生物药度普利尤单抗：

Vanda：tradipitant 用于治疗胃轻瘫
PDUFA日期：2024年9月18日

Tradipitant（曲地匹坦）是一种由Vanda公司从礼来公司获得的神经激肽-1受体拮抗剂，Vanda Pharmaceuticals已经针对Tradipitant开展了多项适应症的研究，包括特应性皮炎瘙痒、胃轻瘫、新型冠状病毒感染、晕动症、酒精成瘾、社交恐惧症以及消化不良等。

2023年12月4日，Vanda宣布tradipitant用于治疗胃轻瘫的新药申请（NDA）获FDA受理，PDUFA日期定为2024年9月18日。继1979年东莨菪碱获得FDA批准用于治疗晕动症后，FDA已经超40多年没有批准治疗晕动症的新药。一旦获批，tradipitant将成为40多年来第一个被FDA批准用于治疗胃轻瘫的新药。

2项随机、双盲、安慰剂对照试验（NCT02970968 和 NCT04028492）的数据、一项为期12周的大型开放标签研究的证据以及一项扩大准入计划（NCT04474990）的数据为该NDA提供了支持。包括双盲研究在内的汇总疗效分析结果显示，与安慰剂相比，使用曲地匹坦治疗的胃轻瘫患者的恶心症状改善程度有显著的统计学意义和临床意义（主要终点）。其他胃轻瘫症状（呕吐、餐后饱胀、早饱和腹痛）也有所改善。I

IntraBio：IB1001 用于治疗C型尼曼匹克病
PDUFA日期：2024年9月24日

美国FDA已接受了IntraBio公司用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）的在研疗法IB1001的新药申请，并授予其优先审评资格。

IB1001是一种口服给药的改良氨基酸（N-乙酰-L-亮氨酸），具有多模式作用机制。该申请得到了IB1001-301 3期试验（NCT05163288）数据的支持，该试验评估了IB1001对4岁及以上鼻咽癌患者（60 人）的疗效和安全性。

试验达到了主要终点和次要终点，结果显示，接受IB1001治疗12周后，SARA总分与基线相比的平均变化为-1.97±2.43分，而接受安慰剂治疗12周后，SARA总分与基线相比的平均变化为-0.60±2.39分（P<0.001，主要终点）。与安慰剂相比，IB1001还能改善神经系统体征和症状、功能和生活质量（关键次要终点）。

NDA还包括IB1001治疗鼻咽癌2b期试验的数据（NCT03759639）。根据临床总体印象量表严重程度相对于基线的变化，IB1001治疗后的患者在症状、功能和生活质量方面都有统计学意义上的显著改善。I

默沙东：Keytruda 用于治疗恶性胸膜间皮瘤
PDUFA日期：2024年9月25日

5月，默沙东宣布美国FDA接受该公司为重磅PD-1抑制剂Keytruda递交的补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准Keytruda联合化疗作为无法切除的晚期或转移性恶性胸膜间皮瘤患者的一线治疗。FDA已授予这一sBLA优先审评资格，预计在今年9月25日之前完成审评。

这项sBLA基于关键性2/3期临床试验IND.227/KEYNOTE-483（NCT02784171）的数据。研究结果表明Keytruda联合化疗显著改善患者的总生存期（OS），将死亡风险降低了21%（HR=0.79，95% CI，0.64-0.98；双侧p=0.0324），Keytruda组中位OS为17.3个月（95% CI，14.4-21.3），而单独化疗组为16.1个月（95% CI，13.1-18.2）。

Keytruda联合化疗在无进展生存期（PFS）方面也显示出显著改善。在12个月时，Keytruda联合化疗的估计无进展生存率为26%，而单独化疗为17%。Keytruda联合化疗的客观缓解率显著高于单独化疗（62%比38%，p<0.0001）。I

BMS：KarXT 用于治疗精神分裂症
PDUFA日期：2024年9月26日

2024年4月，Karuna Therapeutics宣布在一项名为EMERGENT-4的开放标签延长治疗试验中显示KarXT的疗效可以维持一年，75%以上继续服药一年的患者取得了具有临床意义的结果，达到疗效的患者比例也随着时间的推移而增加。该药曾被行业媒体Evaluate Pharma列为2024年有望获批的10款潜在重磅疗法之一，如果获得批准，KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。

2021年11月，再鼎医药与Karuna公司就在大中华区开发、生产及商业化KarXT达成独家许可协议。2023年12月，百时美施贵宝公司宣布以总额约为140亿美元收购Karuna公司，从而获得这款产品。

一年后，长期研究中的患者PANSS总分平均下降了33.3分。EMERGENT-2与安慰剂相比减少了9.6分（5周后的变化为-21.2分，安慰剂为-11.6分），而EMERGENT-3则减少了8.4分（5周后，KarXT的变化为-20.6分，安慰剂为-12.2分）。此外，75% 的患者的PANSS总分在一年后至少提高了 30%，达到了有临床意义的临界值。KarXT在52周的治疗中总体耐受性良好，副作用情况与之前的 KarXT 精神分裂症试验一致。试验中的总体停药率为53%，虽然KarXT确实有副作用，但似乎不会像传统抗精神病药物一样引起体重过度增加、烦躁不安或运动问题。

预计，KarXT 将成为精神分裂症患者的一个有吸引力的选择，因为这些患者经常会因为副作用或药物控制效果不够好而更换药物。华尔街分析师认为KarXT将在美国FDA 9月26日的最后决定期限前获得批准，预计KarXT在高峰期的年销售额将超过100亿美元。I

赛诺菲&再生元：dupilumab 用于治疗慢性阻塞性肺病
PDUFA日期：2024年9月27日

赛诺菲和再生元共同开发的重磅药物dupilumab（度普利尤单抗）靶向IL-4ra，有望成为慢性阻塞性肺病（COPD）领域首个生物药。美国FDA已在今年2月接受Dupixent的补充生物制品许可申请（sBLA）并授予优先审评资格，作为患有病情不受控制COPD成年患者的附加维持治疗，该申请的结果预计在9月27日公布。中国和欧盟也正在审评Dupixent用于治疗COPD的监管申请。

BOREAS研究（NCT03930732）和NOTUS研究（NCT04456673）的积极结果是该sBLA的主要依据。BOREAS研究（n=939）结果显示，度普利尤单抗组患者的中重度COPD急性发作频次在52周内降低了30%（0.78 vs. 1.10，p<0.001）。与此同时，第12周度普利尤单抗组患者的1秒用力肺活量（FEV1）较基线提高了160mL，而安慰剂组这一数值为77mL (最小二乘平均差为83mL，p<0.001)。

NOTUS研究（n=935）结果显示，度普利尤单抗组患者的中重度COPD急性发作频次在52周内降低了34%（0.86 vs. 1.30，p<0.001）。与此同时，第12周度普利尤单抗组患者的FEV1较基线提高了139mL，而安慰剂组这一数值为57mL（最小二乘平均差为82mL，p<0.001）。

参考资料：各公司公告

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