DMD小核酸疗法 Viltepso3期 临床试验失败

近日，NS Pharma宣布其杜氏肌营养不良症候选药物viltolarsen（商品名：Viltepso）III期临床试验失败。

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病。全球范围内，大约每3500~5000名男性新生儿中就有1名DMD患儿。它由体内编码抗肌萎缩蛋白的基因变异引起，通常会引发呼吸和/或心脏衰竭，使得患者的预期寿命很少超过40岁。

Viltepso是一种反义寡核苷酸，通过跳过第53号外显子发挥作用。它于2020年3月在日本获批用于治疗确诊发生53外显子跳跃基因突变的DMD患者。2020年8月，Viltepso获得美国FDA加速批准上市，成为第2款用于治疗外显子53跳跃DMD的反义寡核苷酸(ASO)疗法。而第一款是2019年12月获得FDA批准的Sarepta公司药物Golodirsen(商品名：Vyondys 53®)。

这2款药物均为ASO疗法，属于小核酸疗法的一种，它们作用机制相同，通过屏蔽（跳跃）抗肌萎缩蛋白基因中的外显子53来促进功能性抗肌萎缩蛋白的产生。

Viltepso通过静脉输注给药，每周一次，剂量为80mg/kg。此次研究共招募77名DMD患者（可走动），主要评估Viltepso是否提高DMD患者的站立时间。经过48周治疗后，与安慰剂相比，接受Viltepso治疗的患者未出现统计学上的显著差异。

安全性方面，Viltepso的不良反应为轻度或中度，无患者因副作用而退出研究。

尽管未能通过 III 期研究，NS Pharma 总裁 Tsugio Tanaka 表示：“公司仍相信Viltepso可以为杜氏肌营养不良症患者带来益处。NS Pharma 将与 FDA 和其他监管机构合作，根据分析结果来确定如何开展接下来的工作。”

无独有偶，5月初，因为1例患儿死亡，辉瑞暂停了其DMD基因疗法fordadistrogene movaparvovec的3期临床试验。

近年来，杜氏肌营养不良，是小核酸药物研发的高产方向，目前已有4款ASO疗法获批。除了Viltepso，另外3款就是Sarepta Therapeutics开发的DMD小核酸疗法，分别是2016年获批上市的Eteplirsen、2019年获批上市的Golodirsen和2021年获批上市的Casimersen，均获得FDA加速审批。2023年，Eteplirsen销售额5.4亿美元，同比增长6%；Golodirsen 销售额1.3亿美元，同比增长11%；Casimersen 销售额2.74亿美元，同比增长28%。

关于NS Pharma

NS Pharma是日本新药株式会社Nippon Shinyaku的全资子公司，专注于研发治疗DMD药物。目前有8个管线，其中有7个用于治疗DMD。研发速度最快的是viltolarsen，已在日本获得批准上市，在美国已被有条件批准用于可跳过外显子53的DMD患者。

研发管线

参考资料：

https://www.biospace.com/article/ns-pharma-s-dmd-drug-viltespo-fails-confirmatory-phase-iii-trial/

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