帕金森基因疗法AB-1005 最新进展

近日，拜耳集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）宣布：其帕金森病基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）已经进入II期临床试验阶段，预计今年晚些时候在美国、欧盟、英国开始招募患者。（相关阅读：2.5亿美元！拜耳新建细胞疗法生产工厂）

帕金森病

最新流行病学统计显示，我国60岁及以上人群中，帕金森病的患病率为1.37%，65岁及以上人群中，帕金森病的患病率为1.63%。据此估计，目前我国的帕金森病患者总数高达362万人。到2030年，我国帕金森病患者数将达500万人，几乎占到全球患者数的一半。

帕金森病病程发展漫长、且不可逆。目前，帕金森病的病因及发病机制尚未明确，对帕金森的传统治疗主要是药物和手术。

PAB-1005

AB-1005（AAV2-GDNF）是一种基于腺相关病毒血清型2载体（AAV2）的研究性基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因。通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。

早在1月份，拜耳公布AB-1005（AAV2-GDNF）Ib期临床试验达到主要终点。

试验为期18个月，11名患者被分为两个组别：轻度帕金森病（6名患者）和中度帕金森病（5名患者）。所有患者对 AB-1005 的神经外科给药方式耐受性良好，目标壳核覆盖率为 63%±2%，大于覆盖率超50%的目标。AB-1005未出现严重不良事件，目前继续进行给药后5年的临床随访。

AskBio帕金森病和多系统萎缩科学负责人Krystof Bankiewicz曾表示：“早期数据令人鼓舞，表明了AB-1005在此研究的轻、中度帕金森病患者中具有良好的耐受性。”

关于AskBio

Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio）是拜耳集团的全资和独立运营子公司，也是一家完全专注于基因疗法的公司，致力于开发救命药物和改变患者生活。该公司拥有一系列涵盖神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢疾病适应症的临床项目，以及处于临床阶段的研发管线，包括充血性心衰、亨廷顿病、肢带型肌营养不良症、多系统萎缩症、帕金森病和庞贝病。

研发管线

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