BMS23亿美元押注寡核苷酸药物！开发心血管疾病候选疗法

BMS 抗体偶联寡核苷酸杜氏肌营养不良症

细胞基因治疗前沿

2023/11/29

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11月28日，抗体核酸偶联药物 (AOC) 先驱Avidity Biosciences宣布：百时美施贵宝扩大与其合作，利用其抗体寡核苷酸偶联物平台(AOCs™)开发心血管疾病候选疗法，交易总金额超23亿美元。

根据协议，Avidity将获得1亿美元预付款，高达13.5亿美元的研发里程碑付款，高达8.25亿美元的商业里程碑付款，以及高达两位数的净销售额分层版税，总金额高达23亿美元。

AOCs ^TM 平台，将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精度结合起来，能够递送给以前无法达到的组织和细胞类型，以靶向以前RNA疗法无法治疗的疾病，并更有效地针对疾病的潜在遗传驱动因素。

Avidity管线主要聚焦三大罕见肌肉疾病，包括强直性肌营养不良1型（DM1）、面肩肱型肌营养不良(FSHD)、杜氏肌营养不良(DMD)。

研发管线

Avidity目前正在推进三个不同罕见疾病的1/2期临床项目:

AOC 1001：用于治疗强直性肌营养不良1型（DM1），由专有的转铁蛋白受体1（TfR1）抗体与靶向强直性肌营养不良蛋白激酶（DMPK）mRNA的siRNA偶联而成，旨在通过降低DMPK相关mRNA的水平以解决DM1的根本病因。它是第一个进入临床的AOC药物。

截图来源：药融云全球药物研发数据库

AOC 1020：是一款靶向DUX4的siRNA抗体偶联物，通过降低DUX4的表达来达到治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的目的。

截图来源：药融云全球药物研发数据库

AOC 1044：用于治疗外显子44跳跃的杜氏肌营养不良（DMD），旨在向骨骼肌和心脏组织提供磷酸二酰胺吗啉低聚物（PMO），从而恢复DMD基因的阅读框架，并使较小但仍有功能的肌营养不良蛋白得以产生。

研发进度查询

截图来源：药融云全球药物研发数据库

早在2021年，Avidity就宣布与百时美施贵宝全资子公司MyoKardia开展研究合作，以展示AOCs在心脏组织中的潜在作用。此次与百时美施贵宝的合作扩展了心血管疾病领域的研究，并证明了AOC平台技术的广泛实用性。

核酸药物核酸药物可以靶向小分子或抗体无法达到的目标分子，但目前已获批的核酸药物递送系统主要是脂质体递送系统和GalNAc递送系统，两者均无法进行肝脏以外的药物靶向递送。而AOC有望解决这类问题。

关于Avidity Biosciences

Avidity Biosciences（NASDAQ:RNA）成立于2013年，位于美国加利福尼亚州，是研发抗体核酸偶联药物 (AOC)的先驱。成立之初，Avidity设想通过抗体进行小干扰RNA（siRNA）-纳米颗粒的组织特异性递送，但并不顺利，因为抗体难以实现siRNA-纳米颗粒的有效输送。为了确保有效的荷载，研究人员将抗体直接与siRNA相偶联，AOC药物的设计便由此诞生。目前AvidityBiosciences的市值为4.56亿美元。

参考资料：

药融云数据库

https://aviditybiosciences.investorroom.com/2023-11-28-Avidity-Biosciences-Announces-Expansion-of-Cardiovascular-Collaboration-with-Bristol-Myers-Squibb-for-up-to-Five-Targets-Utilizing-Aviditys-Proprietary-AOC-TM-Platform-Technology

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