亘喜生物双靶点自体CAR-T疗法公布最新数据，ORR达100%！

亘喜生物 CAR-T疗法

细胞基因治疗前沿

2022/12/13

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亘喜生物是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。2021年1月，亘喜生物在美国纳斯达克上市，目前市值1.7亿美元，2022年前三季度研发费用支出3.72亿人民币。

在2022年12月第64届美国血液学会（ASH）年会上，亘喜生物以口头报告形式公布了一项正在中国开展的BCMA/CD19双靶点FasT CAR-T细胞疗法(GC012F)作为符合移植条件的高危多发性骨髓瘤新确诊患者（NDMM）一线疗法的1期临床试验的最新随访数据。数据显示，所有剂量组的受试患者均达到了100%总体应答率（ORR）以及100%微小残留病灶（MRD）阴性的疗效。

GC012F是一款基于FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T疗法候选产品，具有“次日完成生产”的独特优势。目前，该候选产品正在中国开展的临床试验中评估其治疗多发性骨髓瘤以及B细胞非霍奇金淋巴瘤的效果。经药融云数据库查询显示，亘喜生物递交的一项关于GC012F新药临床申请于今年11月17日被CDE承办，现正在审评审批中。

截图来源：药融云中国药品审评数据库

截至2022年10月14日数据截止日，16位符合移植条件的多发性骨髓瘤新确诊患者已接受GC012F给药。所有患者均具有多重高危特征。在进行了环磷酰胺和氟达拉滨的清淋预处理后，入组患者分别接受了GC012F三种不同剂量水平的单次输注：1x105细胞/千克体重、2x105细胞/千克体重、3x105细胞/千克体重。

有效性

16名可评估患者的中位随访时间为8个月（范围：1.3-15.4个月）；

总体应答率（ORR）高达100%；

87.5%（14/16）的患者取得了严格意义上的完全缓解（sCR）；

所有剂量组中的可评估患者，100%均达到微小残留病灶（MRD）阴性；

在第1、第6和第12个月的检测节点，100%的可评估患者均达到MRD阴性；

所有剂量组中，100%的患者体内观察到CAR-T细胞的强劲扩增，且持久性优异。

安全性

仅有25%（4/16）的患者出现1-2级细胞因子释放综合征（CRS），未出现3-5级CRS；

未观察到患者出现任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他任何神经毒性。

亘喜生物首席医学官李文玲博士表示：“此次公布的最新临床数据非常振奋人心！在多发性骨髓瘤新确诊患者中，GC012F显示出惊艳的100%ORR，100%MRD阴性及87.5% sCR的疗效，并兼具卓越的安全性，远优于现有常规疗法。非常高兴能在2022年ASH年会上向全球顶尖的血液学与肿瘤学专家分享这一喜人的数据。我们相信，以上结果显示了GC012F作为一款针对多发性骨髓瘤新确诊患者的一线细胞疗法候选产品，已展现出高度安全、疗效显著的巨大临床潜力。并且，进一步叠加亘喜专有FasTCAR平台所具备的“次日完成生产”优势，有助于以更快速度让亟需的患者受益。”