新药研发动态：多发性硬化症新疗法

新药多发性硬化症

摩熵医药（原药融云）

2020/08/26

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作者：Sunny

近日，诺华宣布FDA已批准靶向B细胞疗法Kesimpta®用于治疗多发性硬化症。这是FDA批准的首个治疗多发性硬化症的可自我给药的靶向B细胞疗法。

Kesimpta®

皮下注射剂Kesimpta®（ofatumumabd，奥法妥木单抗，OMB-157）是治疗多发性硬化症的全人源化单克隆抗体，最初由丹麦Genmab研发并授权给葛兰素史克，2015年12月诺华收购。奥法妥木单抗是CD20抗体（B-lymphocyte antigen CD20 inhibitor），通过结合B细胞表面的CD20分子并诱导有效的B细胞分裂和耗竭而发挥作用，其选择性作用机制和皮下注射的给药方式可精确递送药物至MS患者需要消耗B细胞的淋巴结，并可将B细胞保存在脾脏中，每月给药一次还可以快速补充B细胞并提供更大的灵活性。

奥法妥木单抗曾获孤儿药、儿科用药研究计划、优先审评称号。2014年，奥法妥木单抗在MS患者的IIb期临床研究中表现阳性结果，这表明在使用奥法妥木单抗后的最初24周内，新发脑病灶的数量显著减少。健数科技全球药物研发数据库预测Kesimpta®未来5年的全球销售额见下表。

表1：未来五年预测销售额

数据来源：健数科技全球药物研发数据库

表2：ofatumumabd各适应症的研发状态

数据来源：健数科技全球药物研发数据库

2009年11月30日奥法妥木单抗以治疗慢性淋巴细胞白血病在加拿大、日本、美国上市，但销售额逐年下降。

多发性硬化症

多发性硬化症（MS）是最常见的一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病。本病急性活动期中枢神经白质有多发性炎性脱髓鞘斑，陈旧病变则由于胶质纤维增生而形成钙化斑，以多发病灶、缓解、复发病程为特点，好发于视神经、脊髓、脑干、脑室周围、近皮质和小脑，多发病于中青年群体，女性患者大约是男性患者的1.5~2倍，分为复发缓解型MS（RRMS，85%）、继发进展型MS（SPMS）、原发进展型MS（PPMS，10%）、进展复发型MS（PRMS，5%），80%的 RRMS可进展为SPMS。

小结

目前治疗多发性硬化症的CD20抗体有8种，已上市的药物只有罗氏的重磅药物Ocrevus（ocrelizumab，奥瑞利珠单抗），奥瑞利珠单抗是一种静脉注射剂（每6个月注射一次，剂量为600mg），2017年3月28日在美国上市，2017~2019年的销售额分别为88.27亿美元、24.06亿美元、37.38亿美元。与奥瑞利珠单抗相比，奥法妥木单抗虽然需要给药频率上升（每月注射一次，剂量为20mg），但无需患者前往医院进行静脉注射给药，皮下注射可自行给药，更加便利。

奥法妥木单抗作为首个每月皮下注射的B细胞疗法有可能成为MS人群首选的治疗方法。临床上，医生更倾向于开具患者可以自行管理的药物，因此奥法妥木单抗的上市还很有可能冲击罗氏的Ocrevus，成为多发性硬化症市场的又一款重磅炸弹。

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