血小板减少症新动向，FDA授予Avatrombopag孤儿药资格

Dova Pharmaceuticals公司是瑞典Orphan Biovitrum AB (publ)（Sobi™）的全资子公司。12月22日，Dova Pharmaceuticals旗下产品Avatrombopag被美国FDA授予孤儿药地位(ODD)，用于治疗化疗引起的血小板减少症(CIT)，其III期临床试验目前仍在招募中。

CIT是一种潜在的严重化疗并发症，可导致血小板水平降低，并可引起化疗剂量减少、化疗剂量延迟或化疗方案的改变。对于接受化疗且期望治愈的癌症患者来说，血小板低而改变化疗方案可能危及其长期预后。每年约有10%的美国癌症患者出现CIT，可能需要对已有的化疗方案进行修改，但是目前美国或欧盟都没有可用于CIT的批准疗法。

“我们非常高兴FDA授予Avatrombopag治疗CIT的孤儿药资格化疗导致的血小板数目低是患者能够坚持化疗方案的一个关键障碍。Avatrombopag目前正处于针对这种严重疾病的III期临床试验”，Sobi的研发研发主管兼首席医疗负责人Milan Zdravkovic说。

Avatrombopag在美国和欧盟获批，商品名为Doptelet®，用于治疗成人慢性肝病(CLD)患者的血小板减少症(CLD)，并且在美国，还批准用于治疗先前治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)。

关于孤儿药

“孤儿药”计划为药物和生物制剂提供孤儿身份，这些药物和生物制剂用于安全有效地治疗、诊断或预防罕见疾病/障碍（在美国影响不到200,000人或影响超过200,000人的罕见疾病障碍），但预计不会收回治疗药物的开发及销售成本。授予孤儿药资格不会改变其获得市场批准的标准监管要求和流程。获得“孤儿药”资格后，该药物的赞助商将获得《孤儿药法案》(Orphan drug Act)的各种发展激励措施，比如在美国进行的临床试验费用可享受50％的税收抵免，，以及在获批上市后享有七年的市场专卖权。

关于Doptelet®

Doptelet®是一种口服促血小板生成素（TPO）受体激动剂，可与食物一起服用。Doptelet已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准，用于治疗计划接受手术的成人慢性肝病（CLD）患者的血小板减少症（血小板计数低）。在2019年6月，Doptelet经FDA批准用于治疗先前治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)慢性ITP是一种罕见的自身免疫性出血疾病，其特点是血小板数量少，在美国约有6万名成年人受其影响。Avatrombopag未获准用于化疗引起的血小板减少症(CIT)，其目前正处于III期临床试验。

关于Sobi TM

Sobi是一家专业的国际生物制药公司，致力于改变罕见病患者生活。Sobi公司在血液病学，免疫学和特殊适应症等领域提供可持续的创新疗法。目前Sobi在欧洲，北美，中东，俄罗斯和北非拥有约1,300名员工。2018年，Sobi的收入达到91亿瑞典克朗。