2024年髓系白血病诊疗指南及药物市场竞争格局分析

髓系白血病（Myelodysplastic Syndromes，MDS）是一种起源于骨髓的恶性血液病，主要影响造血功能，导致白血球、红血球和血小板的异常生产。髓系白血病分为急性和慢性两种类型。急性髓系白血病（AML）是临床上较为常见且发展迅速的类型，通常需要及时治疗，慢性髓系白血病（CML）则常通过长期管理维持患者生活质量。随着分子靶向治疗的发展，治疗髓系白血病的药物日益多样化。

本文基于摩熵咨询最新发布的《白血病药物——市场研究专题报告》，探讨了急性髓系白血病和慢性髓系白血病的最新诊疗指南以及药物市场的竞争格局，分析了各类药物的市场动态和前景。

一、急性髓系白血病诊疗指南及药物市场竞争格局

1. 急性髓系白血病诊疗指南

FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）是一个在造血作用和淋巴细胞增殖过程中发挥重要作用的一个受体酪氨酸激酶，AML患者中约有1/3的人都存在FLT3异常激活的状态。IDH1/2的突变在AML患者中大致占15%~20%，IDH1/2 的突变会导致细胞功能紊乱。

对于复发难治性急性髓系白血病，诊疗指南推荐FLT3抑制剂、IDH抑制剂和BCL-2 抑制剂等，具体来说：

• Ⅰ级推荐：FLT3-ITD及FLT3-TKD突变的AML患者，推荐吉瑞替尼(gilteritinib)靶向治疗或联用BCL-2抑制剂进行联合化疗，如维奈克拉(venetoclax)+FLAG-IDA。
• Ⅱ级推荐：根据不同突变类型选择索拉非尼+去甲基化药物（针对FLT3-ITD突变）或艾伏尼布(ivosidenib)（针对IDHI突变）进行靶向治疗，此外还可以采用强烈化疗方案。
• Ⅲ级推荐：推荐使用强烈化疗方案米托蒽醌脂质体+阿糖胞苷+VP16。

图片来源：摩熵咨询《白血病药物——市场研究专题报告》

2. FLT3抑制剂市场分析：索拉非尼、吉瑞替尼

FLT3抑制剂分为第1代(索拉非尼和midostaurin)和第2代FLT3抑制剂(如quizartinib和吉瑞替尼)。第1代FLT3抑制剂特异性较低，有较宽的激酶组特性和更多的脱靶效应。第2代FLT3抑制剂更具特异性和有效性。

索拉非尼2009年就已经在国内获批上市，适应症为肝癌、肾癌和甲状腺癌，并无AML。但诊疗指南依然推荐了。据摩熵医药销售数据统计，2019-2020年索拉非尼的销售额还稳定在16亿元左右，随着仿制药的陆续上市，竞争加剧，2023年整体销售额仅为2.47亿元。

富马酸吉瑞替尼片于2021年2月在国内批准上市，用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性（耐药）的AML成人患者，目前仍处于市场导入期。年销售额尚未破亿，但仍然有稳步增长趋势。

数据来源：摩熵医药销售数据库

另有两款FDA已获批上市但在国内还未获批的FLT3抑制剂（截至2024年12月）：米哚妥林（诺华、2017年FDA批准上市）、Quizartinib （第一三共、2023年FDA批准上市）。

3. IDH抑制剂市场分析：艾伏尼布尚处于市场导入期

艾伏尼布是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，2018年基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化的独家协议，并于2022年2月在国内获批上市，2023年销售额2000万元，仍处于市场导入期。

4. BCL-2抑制剂市场分析：维奈克拉销售额过3亿

维奈克拉，全球首款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂，艾伯维研发的小分子靶向药物，2016年获得FDA批准上市，并于2020年在中国获批上市，用于急性髓细胞性白血病(AML)，小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)，慢性淋巴细胞性白血病(CLL)。2023年销售额为3亿元。

二、 慢性髓系白血病诊疗指南及药物市场竞争格局

1. 慢性髓系白血病诊疗指南

约90%的慢性粒细胞白血病患者都有一种叫做“费城染色体”的基因异常，这种染色体产生一种叫做BCR-ABL的蛋白质，可以促进患者恶性白细胞的增殖。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）用于靶向BCR-ABL，已成为多数慢性粒细胞白血病患者的首选治疗药物。

2024年CSCO推荐慢性髓系白血病一线疗法为一代产品伊马替尼和国内获批上市的三款二代产品，一代产品耐药后使用二代产品或三代产品。

2. 慢性髓系白血病上市药物分析

2001年，第一个酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼获批上市（我不是药神里的药物原型），将CML的十年生存率从以前的不到50%，增加到了现在的90%左右。2013年4月在中国的专利保护到期，仿制药陆续上市。

第二代Bcr-Abl抑制剂能更专一的与Bcr-Abl靶点结合，所以疗效都有一定的提升，且针对第一代耐药突变有效，达沙替尼和尼洛替尼专利均已到期。

第三代产品对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多个突变体有效，T315I 突变约占一代耐药患者突变比例的 12%，二代药耐药患者27%~34%。国内亚盛医药的奥雷巴替尼独占鳌头，武田的泊那替尼被FDA加了“黑框警告”，诺华的阿思尼布刚申报上市。

备注：费城染色体阳性（ Ph+ ）；恶性胃肠道问质瘤(GIST)；啫酸细胞过多综合征(HES)和慢性嗜酸粒细胞白血病(CEL)；骨隐增殖异常综合征/骨髓增殖性疾病(MDS/MPD)

数据来源：摩熵医药全球药物研发数据库

3. 慢性髓系白血病药物市场规模：BCR-ABL抑制剂崛起

一代产品虽然2013年专利到期，但销售额依然表现强势，据摩熵医药数据库统计，其2019年院端和药店零售合计销售额仍为38亿元，二代产品为11亿元。从趋势来看，一代产品由于只有伊马替尼一款，且使用多年，耐药性问题凸显，加上仿制药价格竞争激烈，2023年表现已弱于第二代产品，分别为21亿元和25亿元。第三代产品2021年底获批上市，2023年销售额达1.66亿元，仍处于市场导入期，未来可期。

4. 慢性髓系白血病药物竞争格局：BCR-ABL抑制剂竞争激烈

伊马替尼仿制药厂家众多，从2023年竞争格局来看，原研企业诺华仍占据一半以上的份额（58%），其次豪森制药和正大天晴，各占10%以上的份额。

二代BCR-ABL抑制剂竞争格局呈现三足鼎立态势，豪森制药原研的氟马替尼2023年销售额10亿元，占据42%的份额，其次是诺华的尼洛替尼销售额9亿元，占据36%的份额。达沙替尼已被仿制药厂家正大天晴抢占绝大部分市场，占据二代产品总体18.5%的市场份额。

结语

髓系白血病的治疗领域在近年来取得了显著的进展，尤其是在靶向药物的研发和应用方面。然而，尽管市场上的治疗药物种类繁多，竞争激烈，疗效和耐药性问题仍然是治疗中需要解决的关键难题。随着科技的不断进步和更多新药的开发，未来髓系白血病的治疗前景将更加广阔，更多高效、安全的治疗方案的问世，将为广大患者带来更多福音。

拓展阅读：

1. 2024年白血病概述及流行病学数据全景

2. 2024年淋巴细胞白血病诊疗指南及药物市场竞争格局分析

以上内容均来自摩熵咨询｛白血病药物——市场研究专题报告｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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