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Nature Biotechnology | 从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

HD 癌症 基因组编辑
基因组编辑技术使得我们能够精确地对基因组进行修改,修复有缺陷的基因,甚至替换致病突变,为治愈遗传性疾病和癌症等重大疾病提供了新的希望。 然而,这项技术的应用并非没有代价,特别是当涉及到同源重组修复(HDR)时,其低效性一直制约着精准编辑的实现。 HDR虽然能提供精准的基因修复,但在细胞中的修复效率远低于非同源末端连接(NHEJ),后者虽效率更高,却易产生基因组不稳定性,带来潜在风险。
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