1.1 总体概况

根据药融云数据统计，2024.04.22-2024.05.05期间共有70个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号63个，进口药品受理号7个。

本周共计64款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药31款，生物药33款，无中药。其中值得注意的有：

（1）BAY 2965501片

4月23日，CDE官网公示：拜耳（Bayer）的BAY 2965501片获得临床试验默示许可，用于治疗晚期实体瘤。公开资料显示，BAY 2965501片一款高选择性的口服DGKζ抑制剂，DGKζ抑制剂通过阻断DGKζ的活性，从而阻止肿瘤细胞的增殖和存活。

（2）WGI-0301

4月24日，CDE官网公示：海昶生物的WGI-0301获得临床试验默示许可，用于晚期肝细胞癌。公开资料显示，WGI-0301是以QTsomeTM核酸递送技术，将反义寡核苷酸Archexin包裹在脂质纳米颗粒（LNP）内研发的新一代AKT-1抑制剂（丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶AKT抑制剂），该药物可特异性结合AKT-1 mRNA，进而降低AKT-1蛋白表达下调，这一独特的机制在抗肿瘤治疗上展现出巨大的应用潜力和价值，为未来的研究和治疗提供了广阔的发展空间。

（3）C-CAR031

4月25日，CDE官网公示：西比曼生物与阿斯利康联合开发的靶向GPC3装甲型嵌合抗原受体自体T细胞注射液C-CAR031获得临床试验默示许可，用于治疗GPC3+晚期/复发性肝细胞癌。公开资料显示，C-CAR031作为一种靶向GPC3的装甲型CAR-T疗法，是基于阿斯利康新型的GPC3靶向CAR-T（AZD5851），由阿斯利康的转化生长因子-β受体II（TGFβRII）显性负装甲发现平台设计、并由西比曼在中国生产。

（4）26价肺炎球菌结合疫苗

4月25日，CDE官网公示：智飞生物的26价肺炎球菌结合疫苗获得临床试验默示许可，用于预防26种血清型（1、2、3、4、5、6A、6B、7F、8、9N、9V、10A、11A、12F、14、15B、17F、18C、19A、19F、20、22F、23F、24F、33F和35B）肺炎链球菌引起的感染性疾病，如肺炎、脑膜炎、中耳炎和菌血症等。

本周共4款新药获批上市。4月30日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，诺华的罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊获批上市，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。公开资料显示，盐酸伊普可泮胶囊是全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗C5抗体治疗的缺陷。

4月30日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，百时美施贵宝的Mavacamten胶囊获批上市，适用于治疗症状性纽约心脏病协会（NYHA）心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善功能能力和症状。公开资料显示，Mavacamten是一种首创的(first-in-class)、口服活性的、选择性心肌肌球蛋白（Cardiac Myosin）变构调节剂，主要作用是减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量。通过降低肌节的过度活动，它减轻了左心室流出道（LVOT）梗阻，降低了左心室充盈压力。此外，玛伐凯泰Mavacamten经过CYP2C19和CYP3A4的广泛代谢，具有较高的药物相互作用倾向，其半衰期为6-23天。

4月30日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，亿腾景昂的恩替诺特片获批上市，适用于治疗联合芳香化酶抑制剂用于治疗激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER-2）阴性，经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。公开资料显示，恩替诺特是一种新型、口服的选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，也是亿腾景昂创立以来首款申请新药上市的I类创新药。恩替诺特可通过选择性抑制I类HDAC，特别是针对有代表性的HDAC 1、2、3亚型，从而改善和调节组蛋白的超乙酰化并促进特定基因的转录活化，最终抑制细胞增殖、加快终末分化和/或诱导凋亡。此外，恩替诺特凭借半衰期较长的独特特性，实现了一周一片的临床给药方式，有望极大提高患者服药顺应性并降低患者用药成本，具有成为“同类最优”的潜力。

4月30日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，中国生物制药的TQ-B3101胶囊获批上市，适用于治疗ROS1 阳性的非小细胞肺癌。公开资料显示，TQ-B3101胶囊是首个获批用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的国产靶向药。

1.1.1 本周获批临床创新药/改良型新药信息速览（不含补充申请）

备注：（1）此处未包括补充申请之情形；（2）此处所列创新药/改良型新药，主要是指CDE受理批准的1类、2类、5.1类以及生物制品3.1类和3.2类。（3）更多获批临床信息及研发进展详情及相关靶点全局分析等，可通过药融云中国药品审评数据库和（或）联系药融云客服获取并下载EXCEL表格。

1.1.2 本周获批上市创新药信息速览

备注：(1）此处所列新药，主要是指国家药品监督管理局(NMPA）首次批准在中国上市的药品，包括新分子实体（以及包含有新分子实体的复方)、生物药、中药和疫苗。其中，新分子实体主要是化药注册分类下的1类(境内外均未上市的创新药)、5.1类(境外上市的原研药申请在国内上市); 生物药主要为NMPA首次批准的国产及进口生物药;不包括生物类似物、新适应症、新剂型。(2）更多信息如获批临床品种相关靶点、研发企业、全球上市及研发进展及相关靶点全局分析等，可通过药融云投融资数据库和（或）联系药融云客服获取并下载EXCEL表格。

 同期事件：

1.2024年第17周04.22-5.05国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

2.2024年第17周04.22-5.05国内医药大健康行业政策法规汇总

3.2024年第17周04.22-5.05全球医药大健康行业投融资数据

4.2024年第17周04.22-5.05全球创新药研发概览

以上内容均来自｛药融云医药行业观察周报（2024.04.22-2024.05.05)｝，如需查看或下载报告，可点击！

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