CAMP4完成4500万美元融资|开启可编程治疗以上调基因的新时代

-继续推动 RNA Actuating Platform™ 的扩展，旨在利用调节性 RNA 的力量恢复健康的基因表达

-公司推进临床前管道，最初专注于中枢神经系统和肝脏疾病；预计 2022 年首次 IND

-资金由 5AM Ventures 和 Northpond Ventures 牵头，现有投资者 Polaris Partners、Andreessen Horowitz、The Kraft Group 等

 

2021年6月16日，马萨诸塞州剑桥市，CAMP4 Therapeutics 是一家利用 RNA 的力量恢复健康基因表达的生物技术公司，宣布已筹集 4500 万美元用于推进其科学战略的下一阶段，显着扩大其平台并将多种临床前 RNA 疗法推进到人体测试中。CAMP4 将其专有的 RNA 驱动平台 (RAP) 与最先进的寡核苷酸技术相结合，以开发精确且可编程的疗法，从而实现基因表达的可上调以治疗疾病。2018年6月，该公司宣布完成3000万美元A轮融资成立。

 

CAMP4 的方法独特地针对一类称为调节性 RNA（“regRNA”）的新型 RNA，它控制蛋白质的表达，使这种方法适用于任何遗传疾病，基因输出的小幅增加可以导致有意义的治疗结果。5AM Ventures 和 Northpond Ventures 与现有投资者 Andreessen Horowitz、Polaris Partners 和 The Kraft Group 一起牵头融资。

“在过去的几年里，我们一直在悄悄地学习大量关于 regRNA 精确影响基因表达的能力，现在我们正在利用这些见解，结合强大的寡核苷酸模式，以一种方式开发真正的变革性药物以前从未做过，”CAMP4 的首席执行官 Josh Mandel-Brehm 说。“我们的新投资者和现有投资者与我们一样对科学和我们面前的可能性充满热情；他们的支持构成了我们努力建立行业唯一平台的基础，该平台可在转录水平直接上调基因表达，并迅速推进精确、有效和可以编程以满足遗传疾病的确切需求的持久疗法。”

自公司 2016 年成立以来，CAMP4 一直使用由人工智能推动的下一代测序技术来绘制人体细胞在肝脏、肌肉、大脑和心脏等各种组织中的转录机制。这些组织支持数百种明确表征的遗传单倍体不足疾病，其中一个基因不能正常发挥作用，并且在许多情况下，成功的治疗需要在狭窄的范围内可靠地增加基因输出。从最初的药物发现工作和 CAMP4 创始人 Richard Young 博士(Whitehead Institute/MIT)最近的开创性发现中收集到的见解。新兴的顺式作用基因调控 RNA 领域的其他人揭示了一种产生特异性和可调基因控制的优越方法。他们的研究揭示了 RNA 以基因特异性方式充当特定变阻器的能力，可以可靠地调整 mRNA 转录上游的基因表达，但不会达到可能产生毒性的过度水平。

CAMP4 利用其广泛的基因组数据高效、系统地识别基因特异性调节 RNA 靶标，并生成精确的寡核苷酸候选药物或 RNA Actuators™，以对它们进行药物治疗。CAMP4 目前的产品线专注于寡核苷酸已被证明安全有效的疾病，包括 CNS 和肝脏疾病，并有可能扩展到肌肉和心脏疾病。该公司预计将在明年年底之前提交研究性新药申请。除了克服基因治疗的重大制造限制外，使用 RNA 致动器对 regRNA 进行药物治疗提供了优于当前基因调节方法的潜在治疗优势，包括可调整剂量、降低脱靶效应的风险以及治疗更广泛疾病的机会。

作为融资的一部分，两名新成员，5AM Ventures 管理合伙人 Andy Schwab 和 Northpond Ventures 董事 Shaan Gandhi，医学博士，将加入 CAMP4 的董事会。

“基因表达的上调具有巨大的潜力，无论是在对患者生活的影响方面，还是在使用这种方法可以解决的大量疾病方面，”Schwab先生说。“以前实现这一目标的方法面临重大限制。我们相信 CAMP4 的方法，使用精确、经过验证和可定制的寡核苷酸技术来靶向调节 RNA，可以成功地带来有价值的新药来治疗一系列疾病。”

Gandhi 博士补充说：“在药物开发方面，支撑 CAMP4 科学战略的生物学非常令人兴奋，而且很大程度上是未开发的领域。此外，该技术具有高度的可扩展性。我们很高兴能够支持 CAMP4 团队为目前患有这种疾病的患者创造新的治疗方法。可以帮助他们的选择很少。”