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"转甲状腺素蛋白"相关的结果
  • 2024年前三季度8款潜在重磅疗法获批，未来还有哪些潜在重磅值得期待？

    2024年前三季度8款潜在重磅疗法获批，未来还有哪些潜在重磅值得期待？
    今年年初，行业媒体Evaluate针对2024年生物医药产业趋势发布了一项 分析报告 ，对2024年可能获批上市的潜在重磅疗法进行了预测。 时光匆匆，转眼已经来到了2024年的第四季度，年初这份榜单上的10款疗法中已有8款获得了FDA的批准，其中包括FDA批准的首款非酒精性脂肪性肝炎（NASH）疗法 Rezdiffra ，数十年来首个治疗精神分裂症的新机制药物 KarXT ，全球首款端粒酶抑制剂 Rytelo ，20多年来具有新作用机制、用于慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的首个吸入式疗法 Ohtuvayre 等等。 据公开信息，2024年第四季度至明年1月，有4款潜在重磅疗法有望获得FDA的监管决定，包括1款抗体偶联药物（ADC）和3款小分子疗法，涉及的适应症包括非小细胞肺癌（NSCLC）、伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）、囊性纤维化和急性疼痛。
    药明康德
    转甲状腺素蛋白 精神分裂症 重磅疗法
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    1个月前
  • 今年有望获FDA批准，潜在重磅小分子疗法最新结果发布

    今年有望获FDA批准，潜在重磅小分子疗法最新结果发布
    BridgeBio Pharma公司今日在2024年欧洲心脏病学会（ESC）年会上展示了其在研疗法acoramidis，在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究（OLE）中获得的进一步数据。 Acoramidis是一种新一代口服、强效的转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。 TTR在体内起着重要作用，负责运输甲状腺素和维生素A，较高的TTR水平与较低的心力衰竭风险和更好的生存率相关。
    药明康德
    TTR 转甲状腺素蛋白 小分子疗法
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    2个月前
  • “只需用药一次”！锐正基因LNP-体内基因编辑疗法获批IND

    “只需用药一次”！锐正基因LNP-体内基因编辑疗法获批IND
    ART001注射液是中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 。 ATTR是一种致死性疾病，已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》 。 该病的发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。
    医麦客News
    TTR 转甲状腺素蛋白 淀粉样变性
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    4个月前