Clin Cancer Res | 邱录贵/易树华团队分析WM/LPL患者MYD88和CXCR4突变检测及临床意义
华氏巨球蛋白血症/淋巴浆细胞淋巴瘤(WM/LPL)是一种罕见的惰性B细胞淋巴瘤亚型。 MYD88和CXCR4突变的检测对于WM/LPL患者评估布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)治疗的疗效至关重要,但其检测尚缺乏标准化和统一的方法。 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)开展一项回顾性研究,旨在探索中国WM患者中MYD88和CXCR4突变的发生率和临床特征,并确定常规临床实践的最佳检测方法,评估伴有两种突变患者的临床特征及在不同治疗背景下的预后意义。
血液病医院血液学研究所
Am J Hematol | 邹德慧/梁爱斌牵头CD20 CAR-T治疗CD19 CAR-T失败的R/R LBCL患者的I期研究
CD19 CAR-T疗法是治疗难治性或复发性大B细胞淋巴瘤(R/R LBCL)的重大突破,但CD19 CAR-T治疗后失败的患者整体预后较差,即使采取包括双抗、抗体药物偶联物、检查点抑制剂甚至CD19 CAR-T再输注等挽救治疗也效果欠佳。 近年来,靶向CD20或CD19/CD20的CAR-T疗法在治疗R/R LBCL中显示出良好疗效,但很少有研究使用CD20 CAR-T治疗先前CD19 CAR-T治疗失败的R/R LBCL患者。 该研究为首次人体单臂I期研究,在中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)和同济大学附属同济医院开展,纳入经组织学证实为CD20阳性且接受过CD19 CAR-T治疗的大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者。
血液病医院血液学研究所
合源生物CAR-T细胞疗法又一适应症上市许可申请获正式受理
这是继成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)之后源瑞达 ® 在国内递交新药上市申请的第2个适应症。 此次新药上市申请是基于由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)与上海交通大学附属瑞金医院联合牵头的一项单臂、开放、多中心关键性临床研究(NCT04586478)。 源瑞达 ® 是合源生物自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品 ,源自中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)长期技术创新积累,具有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺。
医麦客News
Leukemia | 陈俊仁/姜尔烈/孙自敏团队验证CD34+细胞剂量新计算标准
日前,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)陈俊仁团队和中国科学技术大学附属第一医院孙自敏团队回顾分析安徽620例非血缘脐带血移植,发现CD34+细胞剂量可能可以远低于当前临床指南要求的剂量目标而仍不影响骨髓功能恢复。 经进一步的非线性分析,研究者证实没有证据显示存在必须满足以确保移植成功率(即不发生“移植物失败”(graft failure))的CD34+细胞剂量阈值。 例如,该脐带血移植队列中CD34+细胞剂量最低的一例为0.2×105/kg(有核细胞剂量1.8×106/kg),其血液粒细胞数目在移植后24天恢复,即使其CD34+细胞剂量比欧洲血液和骨髓移植学会(EBMT)手册推荐的剂量目标0.2×106/kg低了一个数量级;由于人类脐带血中约每9.3×105个有核细胞中有1个细胞能成功植入重症综合性免疫缺乏症(SCID)小鼠骨髓(成功植入的细胞简称“SRC”),研究者粗略估算该患者被输注了约100个SRC。
血液病医院血液学研究所
源瑞达®治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤新适应症的上市许可申请获正式受理
2024年9月26日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站公示信息显示:合源生物科技(天津)有限公司(简称“合源生物”)首款CAR-T细胞治疗产品 源瑞达 ® (纳基奥仑赛注射液)的新适应症上市许可申请获得正式受理 ,受理 号为CXSS2400104, 用于治疗经 过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B 细胞淋巴瘤(r/r LBCL) 。 这是继成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)之后源瑞达®在国内递交新药上市申请的第2个适应症。 源瑞达®(纳基奥仑赛注射液)是合源生物自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品,源自中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)长期技术创新积累,具有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺。
Juventas合源生物
喜报!康霖生物KL003细胞注射液注册临床试验首例患者顺利出院
2024年7月3日,康霖生物科技(杭州)有限公司(下称“康霖生物”)主导的“评估KL003 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和有效性的I/II期临床试验”在中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)顺利完成了首例患者的临床治愈,该患者已成功出院,这再次验证了KL003细胞注射液在人体的安全性和有效性,也标志着康霖生物在科技成果向临床应用转化过程中迈出了坚实的一步。 本次注册临床试验入组的首例患者晓霞(化名),2岁时便被诊断为重型β-地中海贫血(基因型为β+/β+),开始了长达19年的输血治疗,但并未接受规范的全程治疗,6岁开始服用祛铁药,进而出现脾大和功能亢进,于2010年5月进行了脾切除。 随着晓霞年龄的增长,输血逐渐频繁,输血量也逐渐增加,近两年每20天需输血一次,每次输注量约4单位,再加上祛铁治疗的费用,使这个本就不富裕的家庭负担越来越重。
康霖生物