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有望一次性治愈遗传疾病，Intellia公司体内基因编辑疗法3期临床启动
当地时间10月7日，Intellia公司的LNP-mRNA体内基因编辑疗法 NTLA-2002 的3期临床试验HEALO正式启动。 这是一项针对遗传性血管性水肿（HAE）治疗的全球关键3期研究，旨在评估NTLA-2002在60例I型或II型成人HAE患者中的疗效和安全性。 3期临床研究HAELO是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究。 -
高·见｜无义突变通读疗法为罕见遗传疾病提供治疗新思路
高特佳行业研究专刊《高·见》第十二期即将发布，本期核心报告《多领域展现巨大应用潜力，国内自免药物市场加速崛起》深入解读国内自免新药研发和技术趋势。 / 高·见系列研究报告 /。 为罕见遗传疾病提供治疗新思路。 -
从孤儿药到市场巨头！欧洲药品管理局受理Kaftrio与ivacaftor联用扩大适用人群
近日，Vertex（福泰制药）宣布，欧洲药品管理局(EMA)已经受理了KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor联合使用的II类变更申请。 -
冲刺获批！山东药企拿下罕见病药首仿，会进医保吗？
据6月29日NMPA发布的一批药品批准证明文件显示，鲁南制药集团山东新时代药业有限公司的盐酸沙丙蝶呤片获批上市
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