高出1000多倍!穿越血脑屏障,创新反义寡核苷酸疗法登《科学》子刊
日前,Denali Therapeutics宣布,通过其专有寡核苷酸运输载体(OTV)平台所开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法, 可通过静脉(IV)给药方式,递送至骨骼肌和心肌,并穿越血脑屏障(BBB)达到中枢神经系统(CNS),实现ASO药物的广泛生物分布。 ASO疗法能够改变基因表达,具有治疗多种难治性神经系统疾病的潜力。 然而,其开发面临的一个主要挑战是ASO无法自行穿过哺乳动物的血脑屏障。
学术经纬
J Med Chem| 血脑屏障穿透型GPR88受体激动剂BI-9805的发现历程
近日, 勃林格殷格翰 制药公司在 J Med Chem 上报道了一种能够透过血脑屏障的GPR88受体激动剂的发现历程。 全文介绍了当前GPR88受体激动剂研发的进展和不足,并介绍了勃林格殷格翰在此方面做出的努力、取得的成果和经验。 然而,鉴于BI-9805相关实用性,勃林格殷格翰已经将其以及一个阴性对照放在其开放式创新门户( opnMe.com )供大众免费使用。
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