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小核酸大未来——我国小核酸药物如何实现弯道超车

8月30日，炫景生物申报的小核酸注射液获批临床试验。该产品是炫景生物自主研发、用于治疗补体介导的原发性或继发性肾小球疾病的创新药，也是小核酸药物应用于肾小球疾病的一次创新性探索。据统计，今年前三季度全国共有10款小核酸药物获批临床。

中国医药报

小核酸药物

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1个月前
大浪淘沙，沉者为金：小核酸药物全球312条「活跃」管线和潜力重磅药物盘点

根据cortellis统计，迄今为止小核酸领域共有 194 款药物终止研发、 826 款药物18个月以上未报告进展，另有十余款药物处于暂停/撤市状态。目前处在活跃状态的小核酸管线仅占历史所有管线的不足1/4，其中进入临床阶段的管线仅有 312 个，占所有管线的 28.8% 。全球小核酸活跃管线共计 312条， siRNA和ASO各占1/3。

药精通Bio

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小核酸药物进入常见慢病时代，毒副作用如何？

小核酸药物是指能利用小干扰RNA（siRNA）、microRNA（简称为miRNA）及反义核酸（ASO）等核酸小分子特异性地沉默疾病基因的表达，以治愈特定疾病的药物，包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA等。其具有研发周期短、研发成功率高、特异性强、靶点丰富、效果持久、临床疗效好等优点，有望从源头进行干预，产生"治标治本"的效果，成为继小分子化药、抗体药物后的第三大类型药物。根据相关材料，预计到2025年全球小核酸药物市场将会达到112亿美元。

药渡

miRNA 小核酸药物

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1个月前
2024-2030年小核酸药物行业调研及发展前景趋势预测报告

继 ADC 后，小核酸药物成为 MNC 挖掘的新金矿。 2024 年开年以来，小核酸药物领域迎来超过60亿美元的合作项目，小核酸药物正在成为国产创新药的下一个爆点数据显示，小核酸药物以近 300%市场规模年复合增长率吸引着君实生物、恒瑞医药、成都先导和悦康医药等头部药企加速入场。经过一系列连续license-out 交易，中国创新药企已经站上全球药物研发的潮头。

E药经理人

小核酸药物

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1个月前
小核酸药物进入常见慢病吋代，毒副作用如何？

其具有研发周期短、研发成功率高、特异性强、靶点丰富、效果持久、临床疗效好等优点，有望从源头进行干预，产生"治标治本"的效果，成为继小分子化药、抗体药物后的第三大类型药物。根据相关材料，预计到2025年全球小核酸药物市场将会达到112亿美元。国际上涌现了Ionis、Alnylam、Sarepta三巨头，诺华、礼来、诺和诺德、BMS等MNC纷纷投入巨资进入该领域。

CPHI制药在线

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1个月前
一年两针超长效降脂药「英克司兰」：小核酸药物的璀璨新星

研究表明， Leqvio（inclisiran，英克司兰）作为单药，可显著降低中、低风险动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。小核酸药物包括小干扰RNA（siRNA）和反义寡核苷酸（ASO）等，是一类新兴的、具有高精度靶向性的治疗药物。 Inclisiran以其创新的RNA干扰技术为核心，通过特异性抑制PCSK9蛋白的表达，显著降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。

药渡

PCSK9 动脉粥样硬化小核酸药物

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2个月前
探索小核酸药物的化学修饰奥秘

小核酸药物是一类基于RNA或DNA的基因沉默或基因激活技术，通过碱基互补配对原则特异性地与靶mRNA结合，调控基因表达，用于治疗包括遗传性疾病、病毒感染和癌症在内的多种疾病。在小核酸药物的黄金时代，行业巨头Sarepta、Ionis和Alnylam正引领着创新的浪潮。这三家公司以其卓越的研发实力和市场洞察力，形成了市场上的‘三巨头’格局。

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2个月前
小核酸药物高开低走再爆发！

在过去的40年里，小核酸药物的发展经历了一段跌宕起伏的历程。起初，这一领域因其巨大的治疗潜力而备受瞩目，但随后由于技术挑战和市场波动，发展步伐一度放缓。如今，已有多款小核酸药物成功上市，并在多个治疗领域展现出卓越的疗效，从罕见病到慢性疾病，从肿瘤治疗到遗传性疾病，小核酸药物的应用前景日益广阔。

艾美达医药咨询

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3个月前