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"血红蛋白"相关的结果
  • 基因编辑疗法治愈首位外籍患者，18岁女孩获新生

    基因编辑疗法治愈首位外籍患者，18岁女孩获新生
    近日，广西医科大学第一附属医院针对重型β-地中海贫血的碱基编辑临床研究成功治愈18岁老挝女孩，这是国内首位基因编辑治愈的外籍患者。 达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上…… 18岁的金秀自幼诊断重型地中海贫血，输血、祛铁是她的生活中的“常客”。
    细胞与基因治疗领域
    血红蛋白 广西医科大学第一附属医院 β-地中海贫血
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    4个月前
  • 正序生物最新临床结果被收录入EHA2024 Scientific Congress Report

    正序生物最新临床结果被收录入EHA2024 Scientific Congress Report
    作为 全球首个治疗血红蛋白病的碱基编辑疗法 ，正序生物CS-101注射液以安全高效的碱基编辑技术和振奋人心的临床结果被收录入报告，并受到报告的充分肯定和重点推荐，表明了正序生物CS-101注射液具有成为β-血红蛋白病 全球首创（First-in-Class） 碱基编辑治疗药物和 同类最好（Best-in-Class） 基因编辑治疗药物的巨大潜力。 2024年 第29届欧洲血液协会（EHA）年会 于6月13日至16日在西班牙马德里成功举办，作为全球血液学领域规模最大的国际学术会议之一，2024EHA年会汇聚了来自全球的领域内专家学者，共同分享和探讨有关血液学的创新理念及最新的基础与临床研究成果。 报告中介绍，截至口头报告时间，作为 全球首个 治疗血红蛋白病的碱基编辑疗法，正序生物CS-101已经治愈了 数名 β-地中海贫血症患者。
    正序生物
    血红蛋白 EHA2024
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    4个月前
  • Science | CRISPR疗法后，表型筛选获得分子胶治疗镰刀型贫血病

    Science | CRISPR疗法后，表型筛选获得分子胶治疗镰刀型贫血病
    镰状细胞病 (Sickle cell disease， SCD ) 是一种常见的可危及生命的遗传疾病。 β-血红蛋白基因遗传突变带来血红蛋白的构象改变，红细胞极易破裂，阻塞血管，引发疼痛、贫血、器官衰竭等严重后果。 该病在全球范围内影响数百万人，尤其是非洲裔人群。
    BioArt
    血红蛋白 sickle cell disease 镰刀型贫血病
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    4个月前