恒瑞重磅 1 类新药首次公布临床结果,已启动头对头 III 期临床
2024 年美国血液学会 (ASH) 年会将于当地时间 12 月 7 日至 10 日间在美国圣地亚哥举行,目前摘要已经公布。 恒瑞的 1 类新药 HRS-5965 将在本次会议上公布一项 II 期临床研究结果,单药治疗未接受补体抑制剂治疗的 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNN)患者 。 HRS-5965 是一种新型口服选择性补体因子 B(CFB)抑制剂,该因子是补体旁路途径的关键组成部分, 可减少血管内和血管外溶血并导致无需输血即可改善血红蛋白水平 ,目前正在针对 PNH 进行临床开发。
Insight数据库
Science丨徐剑团队报道谷氨酰胺代谢转换在红细胞发育与疾病中的关键作用
健康人体内红细胞的数量约为20-30万亿,占人体细胞总数的80%左右,每秒新生成约240万个成熟红细胞,以维持气体交换、代谢平衡等关键生理功能。 红细胞生成 (erythropoiesis) 起始于多能造血干细胞 (HSC) 向红系前体细胞的分化,随后经历一系列显著的形态与功能改变,包括质膜的特化、大部分细胞器的清除、蛋白质组的收缩,以及合成占胞质蛋白总量95%以上的血红蛋白 【1,2】 。 许多代谢酶的基因缺陷 (如葡萄糖-6-磷酸脱氢酶) 会引发红细胞功能异常,常见的红细胞遗传性疾病 (如β-地中海贫血) 通常表现出特定的代谢紊乱。
BioArt
北京医保局新政:扩大干细胞移植报销范围,可覆盖这12类疾病
市内医保参保人如果符合这些适应症,进行造血干细胞移植的费用可纳入 医保报销 。 政策明确指出,进行造血干细胞移植的参保人员,应符合以下12类适应症,包括 急性白血病;慢性白血病;淋巴瘤;多发性骨髓瘤;骨髓增生异常综合征;再生障碍性贫血;嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征;阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症;重型地中海贫血;重度骨髓型放射病;部分恶性肿瘤;部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病 。 由于 具备自我更新和分化为多种细胞类型的能力 ,干细胞有着治疗多种疾病的巨大潜力。
医麦客News
“再战”1型糖尿病!索格列净于《美国肾病学会杂志》发表最新数据
近日,Lexicon Pharmaceuticals在美国肾脏病学会杂志(JASN)发表了一篇研究论文, 评估了索格列净(sotagliflozin)在 1 型糖尿病(T1D)和慢性肾病 (CKD) 患者中与胰岛素联合使用的疗效和安全性 。 该研究汇总使用了 52 周inTandem1&2 试验和 24 周inTandem3 试验数据,以比对sotagliflozin(200mg或 400mg 每日)与安慰剂,在糖化血红蛋白 (HbA1c;主要终点)、体重、收缩压(BP)、胰岛素剂量和安全性终点的影响。 当Sotagliflozin与胰岛素联合使用时, T1D和CKD的患者能显著降低糖化血红蛋白(HbA1c)的水平,与没有CKD的T1D患者效果相似 。
药时代
“再战”1型糖尿病!索格列净在FDA否决后,于《美国肾病学会杂志》发表最新数据
近日,Lexicon Pharmaceuticals在美国肾脏病学会杂志(JASN)发表了一篇研究论文, 评估了索格列净(sotagliflozin)在 1 型糖尿病(T1D)和慢性肾病 (CKD) 患者中与胰岛素联合使用的疗效和安全性 。 该研究汇总使用了 52 周inTandem1&2 试验和 24 周inTandem3 试验数据,以比对sotagliflozin(200mg或 400mg 每日)与安慰剂,在糖化血红蛋白 (HbA1c;主要终点)、体重、收缩压(BP)、胰岛素剂量和安全性终点的影响。 当Sotagliflozin与胰岛素联合使用时, T1D和CKD的患者能显著降低糖化血红蛋白(HbA1c)的水平,与没有CKD的T1D患者效果相似 。
凯莱英药闻
恒瑞医药补体因子B抑制剂启动中国3期临床研究
中国药物临床试验登记与信息公示平台官网近期公示显示, 恒瑞医药已经启动了一项中国3期临床研究,该研究旨在评价 HRS-5965胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者 的有效性和安全性。 根据恒瑞医药公开资料, HRS-5965为一款补体因子B抑制剂,这是该产品首次在中国启动3期临床 。 补体系统有着复杂的信号通路,为治疗补体系统异常提供了多个可以靶向的靶点。
医药观澜
辉瑞voxelotor退市,镰状细胞病领域还有哪些期待?
近日,辉瑞宣布自愿从目前已获批的市场中撤回所有批次的 镰状细胞病(SCD) 治疗药物Oxbryta(voxelotor),并且停止所有正在进行的临床试验和扩大该药物的准入计划。 Voxelotor是辉瑞于2022年,斥资54亿美元收购Global Blood Therapeutics(GBT)所得,这是一款针对SCD的口服药物,其通过增加血红蛋白对氧的亲和力起作用,可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状化和破坏。 目前,Voxelotor已在全球35多个国家获批。
药渡
辉瑞voxelotor退市,镰状细胞病领域还有哪些期待?
Voxelotor是辉瑞于2022年,斥资54亿美元收购Global Blood Therapeutics(GBT)所得,这是一款针对SCD的口服药物,其通过增加血红蛋白对氧的亲和力起作用,可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状化和破坏。 2019年,FDA加速批准Voxelotor用于治疗成人和12岁及以上儿童的镰状细胞性贫血。 目前,Voxelotor已在全球35多个国家获批。
CPHI制药在线
“头对头”大战上演!恒瑞等本土企业硬刚MNC!
想要证明产品的疗效 “更优”,单纯拿出使用安慰剂作为对照的试验数据早已不具说服力,挑战标准疗法开展“头对头”临床试验渐成趋势。 近日,恒瑞医药在clinicaltrials.gov首次公示了一项HRS-5965胶囊对比依库珠单抗注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的疗效和安全性的多中心、随机、开放标签、活性对照III期临床研究(NCT06593938)。 作为中国领先的制药企业,恒瑞医药在头对头试验方面展现了其研发实力和创新精神。
求实药社
“头对头”大战开启!恒瑞、康方、翰宇、石药等本土企业硬刚MNC
想要证明产品的疗效 “更优”,单纯拿出使用安慰剂作为对照的试验数据早已不具说服力,挑战标准疗法开展“头对头”临床试验渐成趋势。 近日,恒瑞医药在clinicaltrials.gov首次公示了一项HRS-5965胶囊对比依库珠单抗注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的疗效和安全性的多中心、随机、开放标签、活性对照III期临床研究(NCT06593938)。 作为中国领先的制药企业,恒瑞医药在头对头试验方面展现了其研发实力和创新精神。
医药经济报