辉瑞voxelotor退市,镰状细胞病领域还有哪些期待?
近日,辉瑞宣布自愿从目前已获批的市场中撤回所有批次的 镰状细胞病(SCD) 治疗药物Oxbryta(voxelotor),并且停止所有正在进行的临床试验和扩大该药物的准入计划。 Voxelotor是辉瑞于2022年,斥资54亿美元收购Global Blood Therapeutics(GBT)所得,这是一款针对SCD的口服药物,其通过增加血红蛋白对氧的亲和力起作用,可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状化和破坏。 目前,Voxelotor已在全球35多个国家获批。
药渡
辉瑞voxelotor退市,镰状细胞病领域还有哪些期待?
Voxelotor是辉瑞于2022年,斥资54亿美元收购Global Blood Therapeutics(GBT)所得,这是一款针对SCD的口服药物,其通过增加血红蛋白对氧的亲和力起作用,可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状化和破坏。 2019年,FDA加速批准Voxelotor用于治疗成人和12岁及以上儿童的镰状细胞性贫血。 目前,Voxelotor已在全球35多个国家获批。
CPHI制药在线
“头对头”大战上演!恒瑞等本土企业硬刚MNC!
想要证明产品的疗效 “更优”,单纯拿出使用安慰剂作为对照的试验数据早已不具说服力,挑战标准疗法开展“头对头”临床试验渐成趋势。 近日,恒瑞医药在clinicaltrials.gov首次公示了一项HRS-5965胶囊对比依库珠单抗注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的疗效和安全性的多中心、随机、开放标签、活性对照III期临床研究(NCT06593938)。 作为中国领先的制药企业,恒瑞医药在头对头试验方面展现了其研发实力和创新精神。
求实药社
“头对头”大战开启!恒瑞、康方、翰宇、石药等本土企业硬刚MNC
想要证明产品的疗效 “更优”,单纯拿出使用安慰剂作为对照的试验数据早已不具说服力,挑战标准疗法开展“头对头”临床试验渐成趋势。 近日,恒瑞医药在clinicaltrials.gov首次公示了一项HRS-5965胶囊对比依库珠单抗注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的疗效和安全性的多中心、随机、开放标签、活性对照III期临床研究(NCT06593938)。 作为中国领先的制药企业,恒瑞医药在头对头试验方面展现了其研发实力和创新精神。
医药经济报
骨髓抑制来袭,化疗后如何应对?
化疗后骨髓抑制及其应对措施。 化疗后,引发外周血血红蛋白、白细胞、中性粒细胞和血小板降至正常水平以下,排除基础疾病导致的可能性且停药后恢复正常,这样的血常规结果就是骨髓抑制。 化疗后骨髓抑制的分度。
广州复大肿瘤医院
诺华肾病药物新适应症在中国拟纳入优先审评
9月23日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示, 诺华(Novartis)盐酸伊普可泮胶囊新适应症上市申请拟被纳入优先审评, 适应症为C3肾小球病(C3G)成人患者。 除中国外,该药尚未在其他国家递交该适应症的上市申请。 伊普可泮是诺华在研的一款口服CFB抑制剂, 今年4月,伊普可泮首次在国内获批,用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的治疗。
健识局
今日,诺华「伊普可泮」第三项 NDA 拟纳入优先审评
值得注意的是,除中国外,该药尚未在其他国家递交该适应症的上市申请。 伊普可泮是诺华在研的一款口服 CFB 抑制剂, 今年 4 月,伊普可泮首次在国内获批,用于成人 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 ( PNH ) 患者的治疗。 据 Insight 数据库显示, 目前 伊普可泮在全球获批两项适应症,分别为 阵发性睡眠性血红蛋白尿症和 IgA 肾病 ,其中, 阵发性睡眠性血红蛋白尿症已在国内获批, IgA肾病也在今年 8 月 7 日国内报上市, 本次在国内申报的 C3 肾小球病是全球首次在国内报上市,进度领先全球。
求实药社
适应症进度全球领先!诺华「伊普可泮」C3 肾小球病国内报上市
9 月 5 日,CDE 官网显示,诺华伊普可泮第三项适应症申报上市( 受理号:JXHS2400061 ) 。 值得注意的是,除中国外,该药尚未在其他国家递交该适应症的上市申请。 伊普可泮是诺华在研的一款口服 CFB 抑制剂, 今年 4 月,伊普可泮首次在国内获批,用于成人 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 ( PNH ) 患者的治疗。
Insight数据库
自主研发1类创新药!正大天晴CFB抑制剂获批临床
中国生物制药(1177.HK)下属企业南京正大天晴收到国家药品监督管理局药品审评中心核准签发的《药物临床试验批准通知书》,批准公司 自主研发的1类创新药 补体因子B(CFB)抑制剂NTQ5082胶囊开展补体参与介导的溶血性疾病的临床试验。 补体系统是体内重要的免疫效应放大系统,由多种血清蛋白和细胞表面蛋白组成, 参与介导多种溶血性疾病 ,例如阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)等。 PNH是一种由造血干细胞PIG-A基因突变造成的非恶性克隆性疾病,临床主要表现为血管内溶血、阵发性血红蛋白尿、静脉血栓和骨髓造血功能衰竭等。
健识局