近90%患者肝脂肪下降!潜在“best-in-class”小分子疗法达主、次要终点
日前,Viking Therapeutics公布了其新型、潜在“best-in-class”肝脏选择性甲状腺受体β亚型(TRβ)激动剂VK2809在2b期VOYAGE研究中,用以治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)/非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者的52周最终数据。 VOYAGE 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心、国际试验,旨在评估 VK2809 对活检确诊为 NASH 和肝纤维化患者的疗效、安全性和耐受性。 入组患者包括经磁共振成像 - 质子密度脂肪分数( MRI-PDFF )测量的肝脏脂肪含量至少为 8% ,以及 F2 和 F3 纤维化的患者。
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疗效持久达一年!百时美施贵宝潜在重磅小分子疗法3期积极数据公布
日前,百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)公布EMERGENT-4和EMERGENT-5开放标签临床3期试验的最新顶线结果。 分析显示, 精神分裂症成人患者在 接受Cobenfy(xanomeline and trospium chloride,即KarXT)口服胶囊治疗达52周时其症状持续改善,表明疗效得以维持。 52周开放标签EMERGENT-4试验结果。
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认知能力下降延缓近100%,阿尔茨海默病小分子疗法最新研究结果公布
Cognition Therapeutics公司日前在阿尔茨海默病临床试验会议(CTAD)上发布了在研疗法CT1812,在治疗轻度至中度阿尔茨海默病患者的2期临床试验SHINE研究中的预先指定分析结果。 分析结果显示, 在血浆p-tau217水平较低的患者中,CT1812显著延缓患者认识下降的速度。 CT1812是一种旨在穿越血脑屏障的口服小分子,能够选择性地与σ-2受体复合物结合。
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首款!100%患者达到疗效里程碑,罗氏小分子疗法亮眼数据公布
日前,罗氏(Roche)在第29届世界肌肉协会(WMS)大会上公布其进行中RAINBOWFISH研究的两年积极数据,该研究评估其药品Evrysdi(risdiplam)在症状尚未出现、出生6周前便接受治疗的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者中的疗效和安全性。 根据新闻稿, Evrysdi是首款非侵入性SMA疗法 ,已在100多个国家获得批准,全球有超过1.6万名SMA患者接受了治疗。 SMA是一种严重、进行性、可能致命的神经肌肉疾病。
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降低心衰指标64%,创新小分子疗法早期临床结果积极
Edgewise Therapeutics日前宣布了在研疗法EDG-7500在健康受试者中的1期临床试验和在阻塞性肥厚型心肌病(HCM)患者中的2期临床试验CIRRUS-HCM的顶线数据。 EDG-7500是一种创新口服选择性心脏肌节调节剂,专门设计用于减缓早期收缩速度,并解决与HCM相关的心脏舒张受损问题。 EDG-7500在SAD和MAD研究中均显示良好的耐受性,未发现具有临床意义的生命体征、临床化学、血液学或心电图方面的变化或趋势。
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只用一剂就可生效!罗氏“first-in-class“小分子疗法达3期临床主要终点
罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)今日宣布,抗病毒疗法Xofluza(baloxavir marboxil)在3期临床试验CENTERSTONE中达到了主要终点。 数据显示 感染流感的人群单次口服Xofluza可显著降低同住家庭成员感染流感病毒的可能性。 Xofluza目前已获批用于治疗流感症状并在接触病毒后预防感染。
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穿越血脑屏障,94%患者肿瘤缩小!突破性小分子疗法积极试验结果公布
日前,在2024年世界肺癌大会上,勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)和拜耳(Bayer)公布了旗下口服人类表皮生长因子受体2(HER2)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)在非小细胞肺癌(NSCLC)患者中的最新积极临床结果。 这两款药物目前都处于3期试验阶段,并预计在2028年5月获得初步结果。 肺癌是导致全球最多死亡的癌症类型之一,预计到 2040 年全球肺癌发病率将增加到超过 300 万例。
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70%癌症患者获得缓解,突破性小分子疗法挺进3期临床
拜耳(Bayer)公司今日宣布,首例患者已入组全球性3期临床试验SOHO-02。 BAY 2927088是一种口服、可逆性酪氨酸激酶抑制剂(TKI),能够强效抑制突变的HER2,包括 HER2 外显子20插入突变和 HER2 点突变,同时也能抑制表皮生长因子受体(EGFR)。 SOHO-02是一项全球性、开放标签、随机、多中心3期临床试验,旨在评估BAY 2927088作为晚期NSCLC成人患者一线治疗的疗效和安全性,这些患者的肿瘤携带激活性HER2突变。
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渐冻症小分子疗法再获积极结果,最新2b期临床结果公布
日前,NeuroSense Therapeutics宣布其2b期临床试验PARADIGM的最新积极结果。 分析显示,接受其在研疗法PrimeC治疗的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者,在第12个月的铁生物标志物数据上取得积极结果,这与该公司之前所公布PrimeC延缓ALS疾病进展达43%的结果一致。 该公司目前正在整理数据,准备与美国FDA讨论,以确定该疗法未来的临床和监管方向。
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自闭症疗法2期临床结果积极;治疗广泛患者群体,小分子疗法递交上市申请……
自闭症疗法2期临床结果积极,计划申请突破性疗法认定。 Yamo Pharmaceuticals今日宣布在研疗法L1-79,在治疗青少年自闭症谱系障碍(ASD)患者的2期临床试验中获得积极顶线结果。 数据显示,在研究的前12周内,与安慰剂相比, L1-79在Vineland适应性行为量表(Vineland-3)社交标准评分上表现出统计学显著改善(与安慰剂相比的差异:7.09,p=0.02)。
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