首款!100%患者达到疗效里程碑,罗氏小分子疗法亮眼数据公布
日前,罗氏(Roche)在第29届世界肌肉协会(WMS)大会上公布其进行中RAINBOWFISH研究的两年积极数据,该研究评估其药品Evrysdi(risdiplam)在症状尚未出现、出生6周前便接受治疗的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者中的疗效和安全性。 根据新闻稿, Evrysdi是首款非侵入性SMA疗法 ,已在100多个国家获得批准,全球有超过1.6万名SMA患者接受了治疗。 SMA是一种严重、进行性、可能致命的神经肌肉疾病。
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降低心衰指标64%,创新小分子疗法早期临床结果积极
Edgewise Therapeutics日前宣布了在研疗法EDG-7500在健康受试者中的1期临床试验和在阻塞性肥厚型心肌病(HCM)患者中的2期临床试验CIRRUS-HCM的顶线数据。 EDG-7500是一种创新口服选择性心脏肌节调节剂,专门设计用于减缓早期收缩速度,并解决与HCM相关的心脏舒张受损问题。 EDG-7500在SAD和MAD研究中均显示良好的耐受性,未发现具有临床意义的生命体征、临床化学、血液学或心电图方面的变化或趋势。
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只用一剂就可生效!罗氏“first-in-class“小分子疗法达3期临床主要终点
罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)今日宣布,抗病毒疗法Xofluza(baloxavir marboxil)在3期临床试验CENTERSTONE中达到了主要终点。 数据显示 感染流感的人群单次口服Xofluza可显著降低同住家庭成员感染流感病毒的可能性。 Xofluza目前已获批用于治疗流感症状并在接触病毒后预防感染。
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穿越血脑屏障,94%患者肿瘤缩小!突破性小分子疗法积极试验结果公布
日前,在2024年世界肺癌大会上,勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)和拜耳(Bayer)公布了旗下口服人类表皮生长因子受体2(HER2)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)在非小细胞肺癌(NSCLC)患者中的最新积极临床结果。 这两款药物目前都处于3期试验阶段,并预计在2028年5月获得初步结果。 肺癌是导致全球最多死亡的癌症类型之一,预计到 2040 年全球肺癌发病率将增加到超过 300 万例。
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70%癌症患者获得缓解,突破性小分子疗法挺进3期临床
拜耳(Bayer)公司今日宣布,首例患者已入组全球性3期临床试验SOHO-02。 BAY 2927088是一种口服、可逆性酪氨酸激酶抑制剂(TKI),能够强效抑制突变的HER2,包括 HER2 外显子20插入突变和 HER2 点突变,同时也能抑制表皮生长因子受体(EGFR)。 SOHO-02是一项全球性、开放标签、随机、多中心3期临床试验,旨在评估BAY 2927088作为晚期NSCLC成人患者一线治疗的疗效和安全性,这些患者的肿瘤携带激活性HER2突变。
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渐冻症小分子疗法再获积极结果,最新2b期临床结果公布
日前,NeuroSense Therapeutics宣布其2b期临床试验PARADIGM的最新积极结果。 分析显示,接受其在研疗法PrimeC治疗的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者,在第12个月的铁生物标志物数据上取得积极结果,这与该公司之前所公布PrimeC延缓ALS疾病进展达43%的结果一致。 该公司目前正在整理数据,准备与美国FDA讨论,以确定该疗法未来的临床和监管方向。
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自闭症疗法2期临床结果积极;治疗广泛患者群体,小分子疗法递交上市申请……
自闭症疗法2期临床结果积极,计划申请突破性疗法认定。 Yamo Pharmaceuticals今日宣布在研疗法L1-79,在治疗青少年自闭症谱系障碍(ASD)患者的2期临床试验中获得积极顶线结果。 数据显示,在研究的前12周内,与安慰剂相比, L1-79在Vineland适应性行为量表(Vineland-3)社交标准评分上表现出统计学显著改善(与安慰剂相比的差异:7.09,p=0.02)。
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持久降低“坏胆固醇”达一年!小分子疗法关键3期试验积极结果公布
今日,NewAmsterdam Pharma宣布其BROOKLYN临床3期关键试验的积极顶线数据。 BROOKLYN旨在评估其在研CETP抑制剂obicetrapib作为辅助疗法在成年杂合体家族性高胆固醇血症(HeFH)患者中的效果,这些患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)未得到充分控制,尽管他们已经接受了最大耐受剂量的降脂治疗。 BROOKLYN 是一项 为期 52 周的随机双盲 、 安慰剂对照 的全球 3 期研究 ,旨在评估 10 mg obicetrapib 作为 HeFH 患者 辅助疗法的 有效性和安全性 ,这些患者接受 最大耐受 剂量 降脂治疗 且其 LDL-C 水平 未得到充分控制。
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治疗肝脏疾病,小分子疗法达到2b期临床主要终点
Calliditas Therapeutics日前宣布,其2b期临床试验TRANSFORM试验达到了主要终点,显示出在两种剂量下,在研疗法 setanaxib与安慰剂组相比,显著改善患有原发性胆汁性胆管炎(PBC)且肝硬度增加的患者的碱性磷酸酶(ALP)水平。 分析基础数据集包括76名患有PBC且肝硬度增加的患者。 试验中超过40%的患者同时接受了至少两种背景治疗。
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