自闭症疗法2期临床结果积极;治疗广泛患者群体,小分子疗法递交上市申请……
自闭症疗法2期临床结果积极,计划申请突破性疗法认定。 Yamo Pharmaceuticals今日宣布在研疗法L1-79,在治疗青少年自闭症谱系障碍(ASD)患者的2期临床试验中获得积极顶线结果。 数据显示,在研究的前12周内,与安慰剂相比, L1-79在Vineland适应性行为量表(Vineland-3)社交标准评分上表现出统计学显著改善(与安慰剂相比的差异:7.09,p=0.02)。
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持久降低“坏胆固醇”达一年!小分子疗法关键3期试验积极结果公布
今日,NewAmsterdam Pharma宣布其BROOKLYN临床3期关键试验的积极顶线数据。 BROOKLYN旨在评估其在研CETP抑制剂obicetrapib作为辅助疗法在成年杂合体家族性高胆固醇血症(HeFH)患者中的效果,这些患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)未得到充分控制,尽管他们已经接受了最大耐受剂量的降脂治疗。 BROOKLYN 是一项 为期 52 周的随机双盲 、 安慰剂对照 的全球 3 期研究 ,旨在评估 10 mg obicetrapib 作为 HeFH 患者 辅助疗法的 有效性和安全性 ,这些患者接受 最大耐受 剂量 降脂治疗 且其 LDL-C 水平 未得到充分控制。
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治疗肝脏疾病,小分子疗法达到2b期临床主要终点
Calliditas Therapeutics日前宣布,其2b期临床试验TRANSFORM试验达到了主要终点,显示出在两种剂量下,在研疗法 setanaxib与安慰剂组相比,显著改善患有原发性胆汁性胆管炎(PBC)且肝硬度增加的患者的碱性磷酸酶(ALP)水平。 分析基础数据集包括76名患有PBC且肝硬度增加的患者。 试验中超过40%的患者同时接受了至少两种背景治疗。
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