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股价大涨！uniQure亨廷顿病基因疗法减缓疾病进展80%
2024年7月，uniQure公布AMT-130基因疗法在亨廷顿病I/II期临床试验中显著减缓病情，FDA授予其再生医学先进治疗称号，公司股价大涨。AMT-130通过靶向HTT mRNA减少缺陷蛋白产生，高剂量组疾病进展减缓显著。uniQure计划与FDA讨论加速批准，并继续推进研究。 -
4亿美元！基因治疗龙头，出售“全球最贵药物”权益！
5月15日，基因治疗公司uniQue N.V.宣布，公司已签订最终协议，将CSL Behring的HEMGENIX®净销售额中的一部分特许权使用费权益出售给HealthCare royalty和Sagard HealthCare，总收购价高达4亿美元。
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