【Science】一种靶向WIZ转录因子的分子胶降解剂
7月4日,诺华公司在Science上报道了一种用于胎儿血红蛋白诱导的WIZ转录因子的分子胶降解剂。 该团队通过对CRBN偏向化学文库的表型筛选发现了dWIZ-1 和 dWIZ-2分子,其为WIZ转录因子的分子胶降解,同时强烈诱导HbF(胎儿血红蛋白)。 镰状细胞病(SCD)是一种普遍的、危及生命的疾病,可归因于β血红蛋白的遗传突变。
精准药物
诺华小分子诱导剂对镰状细胞病的疗效
此病常见于非洲和美洲的黑人群体,特征表现为慢性溶血性贫血、疼痛危象、反复感染及器官损害。 通过基因编辑的技术也能诱导胎儿血红蛋白(HbF)的产生,能够有效治疗镰状细胞病,但治疗成本昂贵,仍有一定的限制。 2024年7月4日,科学界迎来了一项突破性进展,诺华制药的研究团队在权威期刊《Science》上发布了他们的最新研究成果,题为“通过分子胶降解WIZ转录因子诱导胎儿血红蛋白(HbF)产生的策略”。
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