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"胎儿血红蛋白"相关的结果
  • 尧唐生物团队开发新型LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑

    尧唐生物团队开发新型LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑
    研究表明，通过自主研发的新型脂质纳米颗粒（LNP）单次或多次静脉注射，能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞（HSC），成功完成关键基因的精准编辑，并显著激活胎儿血红蛋白的表达。 这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀状贫血病（镰贫）在内的单基因遗传疾病的治疗潜力 。 2025（第三届）生物创新药产业大会。
    医麦客
    胎儿血红蛋白 LNP 骨髓细胞精准编辑
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    2周前
  • 尧唐生物开发新型LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑

    尧唐生物开发新型LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑
    研究表明，通过自主研发的新型脂质纳米颗粒（LNP）单次或多次静脉注射，能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞（HSC），成功完成关键基因的精准编辑，并显著激活胎儿血红蛋白的表达。 这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀状贫血病（镰贫）在内的单基因遗传疾病的治疗潜力。 研究指出，通过激活成人患者中沉默的胎儿血红蛋白表达，可有效替代缺失的血红蛋白，显著改善贫血症状。
    细胞与基因治疗领域
    胎儿血红蛋白 LNP 骨髓细胞精准编辑
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    2周前
  • BioRxiv｜尧唐生物团队开发新型LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑

    BioRxiv｜尧唐生物团队开发新型LNP递送系统实现骨髓细胞精准编辑
    研究表明，通过自主研发的新型脂质纳米颗粒（LNP）单次或多次静脉注射，能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞（HSC），成功完成关键基因的精准编辑，并显著激活胎儿血红蛋白的表达。 这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀状贫血病（镰贫）在内的单基因遗传疾病的治疗潜力。 研究指出，通过激活成人患者中沉默的胎儿血红蛋白表达，可有效替代缺失的血红蛋白，显著改善贫血症状。
    尧唐生物
    胎儿血红蛋白 LNP 骨髓细胞精准编辑
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    2周前
  • 【Science】一种靶向WIZ转录因子的分子胶降解剂

    【Science】一种靶向WIZ转录因子的分子胶降解剂
    7月4日，诺华公司在Science上报道了一种用于胎儿血红蛋白诱导的WIZ转录因子的分子胶降解剂。 该团队通过对CRBN偏向化学文库的表型筛选发现了dWIZ-1 和 dWIZ-2分子，其为WIZ转录因子的分子胶降解，同时强烈诱导HbF（胎儿血红蛋白）。 镰状细胞病（SCD）是一种普遍的、危及生命的疾病，可归因于β血红蛋白的遗传突变。
    精准药物
    胎儿血红蛋白 HbF CRBN
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    3个月前
  • 诺华小分子诱导剂对镰状细胞病的疗效

    诺华小分子诱导剂对镰状细胞病的疗效
    此病常见于非洲和美洲的黑人群体，特征表现为慢性溶血性贫血、疼痛危象、反复感染及器官损害。 通过基因编辑的技术也能诱导胎儿血红蛋白（HbF）的产生，能够有效治疗镰状细胞病，但治疗成本昂贵，仍有一定的限制。 2024年7月4日，科学界迎来了一项突破性进展，诺华制药的研究团队在权威期刊《Science》上发布了他们的最新研究成果，题为“通过分子胶降解WIZ转录因子诱导胎儿血红蛋白（HbF）产生的策略”。
    CPHI制药在线
    胎儿血红蛋白 HbF 镰状细胞病
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    4个月前