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"SMA"相关的结果
  • 高剂量诺西那生临床研究发布最新疗效与安全性数据，有望实现SMA患者获益最大化

    高剂量诺西那生临床研究发布最新疗效与安全性数据，有望实现SMA患者获益最大化
    ■ DEVOTE研究B部分和C部分的结果表明，高剂量诺西那生钠注射液治疗方案（50/28毫克）为经治和初治SMA患者均带来了临床获益。 ■ 研究还显示其降低了神经丝水平，更快地减缓患者的神经退行性变。 ■ 渤健计划在全球各市场提交高剂量诺西那生钠注射液的上市申请。
    渤健生物
    渤健 高剂量 SMA
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    1个月前
  • Scholar Rock大涨360%：Myostatin抗体SMA三期临床成功

    Scholar Rock大涨360%：Myostatin抗体SMA三期临床成功
    受此消息影响，Scholar Rock当天股价大涨362%，市值达到12.7亿美元。 SAPPHIRE三期临床设计如下，按1:1:1随机分组接受20mg/kg Apitegromab+SOC（标准治疗为诺西那生钠、利司扑兰）、10mg/kg Apitegromab+SOC、安慰剂+SOC治疗。 此外，Apitegromab还在进行减重适应症的临床试验，预计2025年二季度读出EMBRAZE的临床数据。
    医药笔记
    Myostatin SMA
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    1个月前
  • 一款抗体治疗SMA三期临床成功，股价暴涨270%，市值超20亿美元

    一款抗体治疗SMA三期临床成功，股价暴涨270%，市值超20亿美元
    今日，Scholar Rock（纳斯达克股票代码：SRRK）是一家晚期生物制药公司，专注于推进脊髓性肌萎缩症（SMA）、心脏代谢紊乱和其他蛋白质生长因子起重要作用的严重疾病的创新治疗，宣布了SAPPHIRE 3期临床试验（NCT05156320）的积极顶线结果，该试验评估了 apitegromab （一种研究性肌肉靶向疗法）对SMA患者的疗效和安全性。 Scholar Rock 美股盘中暴涨270%，最新市值超20亿美元。 该研究达到了其主要终点，表明 apitegromab 与安慰剂在运动功能方面有统计学意义和临床意义的改善，这是通过金标准HFMSE在接受标准护理疗法（ nusinersen或risdiplam ）慢性给药的SMA患者中测试的。
    Medaverse
    脊髓性肌萎缩症 抗体治疗 SMA
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    1个月前
  • 渤健宣布高剂量诺西那生钠临床研究取得积极主要结果，治疗SMA获益显著

    渤健宣布高剂量诺西那生钠临床研究取得积极主要结果，治疗SMA获益显著
    ■ 研究结果表明，在研高剂量诺西那生钠治疗方案具有推动SMA治疗的潜力。 渤健计划提交该剂量疗法的上市申请。 ■ 与已获批的12毫克剂量方案相比，高剂量治疗方案在临床疗效的关键指标上表现出积极趋势。
    渤健生物
    渤健 SMA
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    2个月前