因诺惟康IVB105获得儿科罕见病药物资格认定:光遗传学治疗眼睛失明
2024 年 9 月 13 日,因诺惟康 IVB105 注射液获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的儿科罕见病药物资格认定( RPDD ),是因诺惟康第二款自主研发并获得 RPDD 的基因治疗药物。 IVB105 是在因诺惟康自主研发的新型 AAV 载体基础上开发的一款的光遗传学基因治疗药物。 RPDD 是针对美国18岁以下患者人数少于20万的儿科罕见病药物资格认定。
INNOVEC
文献速递 | 褪黑素:降低年龄相关性黄斑变性风险新希望
年龄相关性黄斑变性(AMD)是老年人群低视力乃至失明的主要原因,随着我国人口老龄化的加剧,AMD患者的数量也在持续上升。 近日,一项回顾性队列研究探讨了 褪黑素与AMD发生和进展风险的相关性 ,结果发表在《JAMA Ophthalmology》,让我们一起来看看吧。 此外,AMD发生和发展的过程中,视网膜色素上皮(RPE)细胞的功能损害是关键环节之一,研究显示, 褪黑素增加了RPE细胞的活力。
医信眼科
文献速递 | “减肥神药”司美格鲁肽可能增加失明风险?
司美格鲁肽(又译为索马鲁肽)曾在2022年因帮助世界首富埃隆·马斯克成功减重而登上热搜。 作为一种新型的胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1 RA),司美格鲁肽最初用于2型糖尿病(T2D)的治疗,后因其显著的减重效果,曾一度被誉为“减肥神药”,供不应求。 然而,最新研究表明, 司美格鲁肽的使用与非动脉性前部缺血性视神经病变(NAION)风险增加有关,可能增加失明风险。
医信眼科
诺华:用耕耘和引领,守护中国眼科患者
这种陌生的疾病是全世界视力障碍及失明的主要原因, 在中国存量患者在数千万级别,高发于糖尿病患者和其它中老年人群。 中国过去几年的这一波创新药浪潮,绝大多数都集中于肿瘤领域,这是因为其巨大的患者基数以及一个清晰、可量化的临床诊疗路径以及治疗目标。 抗 VEGF 治疗是当下主要的治疗方法,但由于患者往往需要 1-2个月的高频率注射,药物对病情的控制和改善效果已经达到瓶颈,存在治疗费用高、治疗间隔时间短、效果治疗欠佳等困境。
深蓝观
药谷药闻 | 朗昇生物LX101注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种
RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ,是一种 致盲性眼科遗传疾病 ,通常在婴幼儿期就开始发病,视网膜和视觉功能逐步退化。 几乎所有患者最终都会发展为完全失明,传统治疗方案对此束手无策。 LX101注射液是一款以重组AAV基因载体 (rAAV) 为载体的基因疗法物, 在特定遗传疾病的治疗策略中可以减缓甚至停止光感受器退化的过程,保留与中央视觉功能有关的视锥细胞,甚至替换丢失的细胞从而提升患者的视觉功能,是眼科基因治疗的关键策略。
张江药谷
贝达药业EYP-1901玻璃体内植入剂wAMD适应症获批开展临床试验
7月12日,贝达药业与EyePoint Pharmaceuticals, Inc.合作开发的EYP-1901玻璃体内植入剂获得国家药品监督管理局签发的药物临床试验批准通知书,拟用于治疗既往接受过抗血管内皮生长因子(VEGF)玻璃体内注射的湿性(新生血管性)年龄相关性黄斑变性(wAMD)患者。 wAMD患者因异常血管侵入眼部黄斑区导致视力受损甚至失明,是老年人群低视力乃至失明的主要原因。 EYP-1901通过抑制血管内皮生长因子受体(VEGFR)、血小板衍化生长因子受体(PDGFR)的功能,进而抑制眼部新生血管的形成,降低新生血管的通透性,减少血管渗漏。
贝达药业