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"RPE65"相关的结果
  • 基因治疗在罕见病的临床应用

    基因治疗在罕见病的临床应用
    摘要: 罕见病因其数量庞大和总体患病率而对社会发展造成重大影响。 在这篇综述中，我们讨论了基因治疗在罕见病临床应用方面的最新进展，重点关注了多种病毒和非病毒策略。 我们将讨论腺相关病毒（AAV）载体的使用，特别是在Luxturna中，该药物已获准用于治疗视网膜上皮中的RPE65缺陷。
    生物制品圈
    RPE65 罕见病 基因治疗
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    2周前
  • 基因治疗在罕见病的临床应用

    基因治疗在罕见病的临床应用
    摘要: 罕见病因其数量庞大和总体患病率而对社会发展造成重大影响。 在这篇综述中，我们讨论了基因治疗在罕见病临床应用方面的最新进展，重点关注了多种病毒和非病毒策略。 我们将讨论腺相关病毒（AAV）载体的使用，特别是在Luxturna中，该药物已获准用于治疗视网膜上皮中的RPE65缺陷。
    抗体圈
    RPE65 罕见病 基因治疗
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    2周前
  • 朗信生物LX101临床III期完成入组-加速推进基因治疗

    朗信生物LX101临床III期完成入组-加速推进基因治疗
    2024年7月30日，上海 —— 朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co., Ltd.）宣布其用于治疗先天性视网膜营养不良（IRD）的基因治疗候选药物LX101已成功完成全部临床III期患者入组。 这一重要里程碑标志着LX101在向市场上市的道路上迈出了关键一步。 LX101是一种基于腺相关病毒（AAV）载体 的基因治疗药物 ，该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因能特异识别并转染病变的视网 膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。
    朗信生物
    RPE65 基因治疗
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    3个月前
  • 药谷药闻 | 朗昇生物LX101注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种

    药谷药闻 | 朗昇生物LX101注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种
    RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ，是一种 致盲性眼科遗传疾病 ，通常在婴幼儿期就开始发病，视网膜和视觉功能逐步退化。 几乎所有患者最终都会发展为完全失明，传统治疗方案对此束手无策。 LX101注射液是一款以重组AAV基因载体 (rAAV) 为载体的基因疗法物， 在特定遗传疾病的治疗策略中可以减缓甚至停止光感受器退化的过程，保留与中央视觉功能有关的视锥细胞，甚至替换丢失的细胞从而提升患者的视觉功能，是眼科基因治疗的关键策略。
    张江药谷
    RPE65 视网膜变性 失明
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    4个月前
  • 治疗致盲性眼病，朗信生物AAV基因疗法拟纳入突破性治疗品种

    治疗致盲性眼病，朗信生物AAV基因疗法拟纳入突破性治疗品种
    据悉，朗昇生物为朗信生物（Innostellar Biotherapeutics）旗下公司。 RPE65 基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病。 IRD是一类遗传性视网膜疾病的统称，常见的IRD包括视网膜色素变性、脉络膜症、Leber遗传性视神经病变（LHON ） 、Leber先天性黑矇 （ LCA ） 、色盲症 （ ACHM ） 等，它们的发生是由于一种或多种 基因突变导致视网膜感光细胞死亡而引起 。
    医麦客News
    RPE65 朗昇生物 致盲性眼病
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    4个月前
  • 最新！2款CGT产品拟纳入突破性治疗

    最新！2款CGT产品拟纳入突破性治疗
    TAEST16001注射液拟定适应症为： 用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01，肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤。 LX101注射液拟定适应症为： 用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。 据公开资料显示，TAEST1 6001注射液香雪制药自主研发的第一个TCR-T细胞药物TAEST16001，适应症为软组织肉瘤，I期临床研究肿瘤客观缓解率（ORR）达到41.7%，已经开展II期临床研究。
    Pharma CMC
    RPE65 软组织肉瘤 CGT
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    4个月前
  • 重磅，这款罕见病领域潜在的首款药物拟纳入突破性治疗品种 | 基因疗法

    重磅，这款罕见病领域潜在的首款药物拟纳入突破性治疗品种 | 基因疗法
    RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ，是一种 致盲性眼科遗传疾病 ，通常在婴幼儿期就开始发病，视网膜和视觉功能逐步退化。 几乎所有患者最终都会发展为完全失明，传统治疗方案对此束手无策。 用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。
    上海市生物医药科技发展中心
    RPE65 视网膜变性 罕见病
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    4个月前