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  • 罕见病患者“救命药”降价之后，曾一药难求的氢化可的松片为何仍供应难？

    罕见病患者“救命药”降价之后，曾一药难求的氢化可的松片为何仍供应难？
    2023年5月，罕见病患者的“救命药”醋酸氢化可的松片（以下简称氢化可的松片）价格飞涨且一药难求的现象曾引起关注，经政府约谈后降价，供应也有所恢复。 氢化可的松片依然开不到，其代替药物、也是瑞金医院更常用的醋酸可的松片在今年断货，氢化可的松注射剂则已断货两年，最近最后一点存货也用完了。 2023年，醋酸氢化可的松片曾出现价格飞涨。
    罕见病信息网
    瑞金医院 罕见病
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    3周前
  • 杜氏肌营养不良新药落地海南乐城3个月，首批用药患儿普遍获益显著

    杜氏肌营养不良新药落地海南乐城3个月，首批用药患儿普遍获益显著
    9月7日是联合国确定的“ 世界杜氏肌营养不良知晓日 ”，第一批使用创新药伐莫洛龙（vamorolone）的杜氏肌营养不良（DMD）患者已经在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（简称“乐城先行区”）上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（简称“瑞金海南医院”）完成三个月的治疗，瑞金医院儿科副主任、主任医师肖园表示: “目前已有57位患者在瑞金海南医院接受新药治疗，观察到首批用药患者普遍获益显著，尤其是在运动功能、身高增长方面效果满意。”。 DMD是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，患儿在3至5岁时逐渐出现步态异常，随着年龄增长，孩子的肌肉逐渐萎缩甚至最终失去自理能力。 目前传统糖皮质激素作为患儿主要的治疗手段，但其带来的库欣综合征、生长发育延迟、白内障、骨量降低、骨折、体重增加等不良反应成为患儿规范使用激素中的拦路虎，因此存在巨大的未满足医疗需求。
    罕见病信息网
    瑞金医院 杜氏肌营养不良 肌营养不良新药
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    1个月前
  • 上海市免疫学研究所苏冰团队与瑞金医院邹多武团队合作揭示克罗恩病肠纤维化的关键致病性间质细胞亚群

    上海市免疫学研究所苏冰团队与瑞金医院邹多武团队合作揭示克罗恩病肠纤维化的关键致病性间质细胞亚群
    2024年7月18日,上海交通大学医学院附属瑞金医院邹多武团队联合上海交通大学医学院上海市免疫学研究所苏冰教授在 T he Journal of Clinical Investigation 期刊上发表题为 “TWIST1 + FAP + fibroblasts in the pathogenesis of intestinal fibrosis in Crohn's disease” 的研究论文。 该研究构建了克罗恩病肠道纤维化的单细胞病理图谱，解析了肠纤维化微环境中间质细胞的异质性，并发现转录因子TWIST1调控核心致病性间质细胞亚群FAP + 成纤维细胞的激活，从而导致ECM的过量沉积。 克罗恩病是一种慢性炎症性肠病，在全世界的发病率逐年上升，目前不可治愈且终身复发。
    生物谷
    FAP TWIST1 瑞金医院
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    2个月前
  • 进展丨杏泽资本伙伴企业环码生物全球首创环形RNA疗法首个临床研究在瑞金医院心血管外科启动

    进展丨杏泽资本伙伴企业环码生物全球首创环形RNA疗法首个临床研究在瑞金医院心血管外科启动
    近日，环形RNA药物-HM2002注射液首个临床试验在上海交通大学医学院附属瑞金医院正式启动。 该研究是一项研究者发起的临床试验（IIT）研究，由瑞金医院心血管外科赵强教授发起，主要目的是评价在接受冠状动脉旁路移植术（CABG）的缺血性心力衰竭患者中使用环形RNA药物HM2002注射液的安全性和耐受性。 治疗性血管新生又称“分子搭桥术”或“生物搭桥术”，为缺血性心脏病病人提供了全新的治疗策略。
    杏泽资本
    瑞金医院 心血管外科
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    2个月前
  • 全球首创！环形RNA疗法首个临床研究在瑞金医院心血管外科启动

    全球首创！环形RNA疗法首个临床研究在瑞金医院心血管外科启动
    2024年8月14日，环形RNA药物-HM2002注射液首个临床试验在上海交通大学医学院附属瑞金医院正式启动。 该研究是一项研究者发起的临床试验（IIT）研究，由瑞金医院心血管外科赵强教授发起，主要目的是评价在接受冠状动脉旁路移植术（CABG）的缺血性心力衰竭患者中使用环形RNA药物HM2002注射液的安全性和耐受性。 治疗性血管新生又称“分子搭桥术”或“生物搭桥术”，为缺血性心脏病病人提供了全新的治疗策略。
    环码生物CirCode
    瑞金医院 环形RNA疗法
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    2个月前
  • 瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药

    瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药
    由上海交通大学医学院附属瑞金医院（以下简称“瑞金医院”）发起的一项 “BBM-P002注射液立体定向双侧壳核治疗中晚期原发性帕金森病的安全性、耐受性和有效性的研究” ，近期顺利完成上海首例受试者给药。 本次研究是上海首个适用于中晚期原发性帕金森病的以腺相关病毒（AAV）为载体的基因疗法的临床研究，由瑞金医院神经内科主任、博士生导师刘军教授牵头，与来自功能神经外科、核医学科、影像科等学科的专家们，组成多学科团队共同推进实施。 其研究药物为BBM-P002注射液， 使用AAV作为载体，通过脑立体定向注射技术，将治疗基因递送至患者脑内，促进多巴胺合成与分泌，阻止疾病进展，以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果 。
    细胞与基因治疗领域
    瑞金医院 帕金森病 AAV
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    3个月前